Giornata Mondiale Malattie Rare
Fondazione Telethon ha annunciato il proprio impegno nel far sì che la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (Was), una malattia genetica rara del...
Giornata Mondiale Malattie Rare
Forte dell'esperienza e delle competenze acquisite nel corso di decenni, Ipsen lavora costantemente per migliorare le condizioni delle persone con malattie...
Giornata Mondiale Malattie Rare
L’obiettivo della Giornata delle Malattie Rare è quello di accendere i riflettori sull’esigenza di facilitare una diagnosi precoce, l’accesso alle cure e...
Giornata Mondiale Malattie Rare
Il presidente Mario Melazzini ha inaugurato la campagna social di sensibilizzazione #ricercaèvalore lanciata dalla Fondazione in occasione della Giornata delle Malattie Rare
Giornata Mondiale Malattie Rare
Via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema a una nuova terapia anti-Sla. Il Comitato tecnico per i medicinali a uso umano dell'ente regolatorio Ue ha...
Chiesi Global Rare Disease annuncia la pubblicazione dei dati di Fase 3 dello studio BALANCE che valuta l’efficacia, sicurezza e tollerabilità del pegunigalsidasi...
La Commissione europea ha autorizzato l’utilizzo di omaveloxolone per il trattamento dell’Atassia di Friedreich negli adulti e negli adolescenti di età pari o...
Al via stamani a Roma le iniziative di UNIAMO, nell’ambito del mese dedicato alle malattie rare, che si concluderà il 29 febbraio, il giorno più raro del ...
La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di Omjjara* (momelotinib) - inibitore di Jak1/Jak2 e del recettore dell'attivina A...
Il colosso farmaceutico francese punta ad una terapia promettente contro il deficit di alfa-1 antitripsina, patologia orfana ereditaria che danneggia i polmoni
Come apprende Sanità33, lo screening che comprende la Sma e altre 7/8 patologie, in questo momento, è in valutazione da parte del ministero di Economia e Finanza soggetto che, insieme al...
Biogen ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'EMA ha espresso parere positivo per l'autorizzazione all'immissione in commercio di...
Sono 50 i farmaci orfani disponibili dall'inizio del 2023, pari all'82% del totale dei 61 prodotti approvati a livello europeo dall'Ema tra il 2018 e il 2021, il ...
È stato presentato in Senato il documento 'Termometro parlamentare degli Atmp', il report finale di un training istituzionale con focus sulle terapie avanzate,...
"Sono lieto di annunciare in quest'aula che abbiamo raggiunto una soluzione" per Holostem. Lo ha detto il ministro delle Imprese e del Made in Italy, Adolfo Urso,...
Con l'obiettivo di facilitare l'accesso alla terapia e agevolare gli spostamenti dal domicilio al luogo di cura che nasce 'Ti porto al Centro', il nuovo servizio offerto da Biogen Italia per...
Quanto emerso dal Rare Disease Burden of Care and the Economic Impact on Citizens, un rapporto che esamina in dettaglio le crescenti sfide assistenziali e l'impatto economico sui cittadini europei...
Il 10 settembre si celebra in tutto il mondo il PBC Day, e Ipsen, in collaborazione con EpaC ETS, promuove in questa giornata l’importanza di una maggiore...
Due giorni di approfondimento sulle patologie rare, con un focus sulla Malattia di Fabry, con la partecipazione dei maggiori clinici di riferimento e delle...
Biogen ha acquisito Reata Pharmaceuticals. L’acquisizione, per un importo di $7,3 miliardi, è volta a espandere la sua gamma di trattamenti delle malattie rare ...
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