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Giornata Mondiale Malattie Rare

28 Febbraio 2024

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Fondazione Telethon ha annunciato il proprio impegno nel far sì che la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (Was), una malattia genetica rara del sistema immunitario, possa essere presto disponibile. Si tratta della seconda terapia genica abbandonata dall'industria di cui la Fondazione Telethon si fa carico affinché arrivi ai pazienti che ne hanno bisogno Fondazione Telethon è la prima organizzazione non profit a essersi assunta la responsabilità di commercializzare terapie geniche per malattie rare come le immunodeficienze per garantirne l'accesso ai pazienti. Dopo quella per l'Ada-Scid, Fondazione Telethon si impegna a far sì che la terapia per la Was sia resa disponibile, previa autorizzazione dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema).
 "Oggi è la volta della terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, anch'essa nata nei laboratori dell'Istituto San Raffaele-Telethon di Milano e successivamente oggetto di una partnership industriale. Tuttavia, nel 2022 l'azienda farmaceutica che l'aveva in licenza ha annunciato il proprio disinvestimento nel campo delle immunodeficienze, prima della richiesta dell’autorizzazione all’immissione in commercio all'Ema Fondazione Telethon - si legge nella nota - ha quindi ottenuto la restituzione della licenza e si è lanciata in una nuova sfida: ottenere l'approvazione di questa terapia da parte degli enti regolatori. L'impegno di renderla quindi disponibile per i pazienti che ne hanno bisogno risponde alla missione della Fondazione, che è quella di far avanzare la ricerca scientifica verso la cura delle malattie rare, che nel mondo riguardano ben 300 milioni di persone".

Nel frattempo, l'Ema ha selezionato Telethon e il programma di sviluppo di questa terapia per il suo progetto pilota di accelerazione, che supporta realtà accademiche e organizzazioni non profit nello sviluppo di terapie avanzate. La Fondazione sarà affiancata attraverso un rigoroso processo di consulenza regolatoria e di verifiche pre-autorizzazione nella richiesta di immissione in commercio in Europa. Ad oggi sono complessivamente 28 i pazienti con Was trattati a Milano, oltre la metà di quelli trattati nel mondo nel corso di altre sperimentazioni con vettori lentivirali.

''Non c'è occasione migliore della Giornata  Mondiale delle Malattie Rare per annunciare il nostro impegno a  rendere disponibile come trattamento anche la terapia genica per la  sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia genetica del sistema  immunitario - commenta Francesca Pasinelli, consigliere delegato di  Fondazione Telethon - Dopo la decisione presa per la terapia genica  per l'Ada-Scid, vogliamo garantire la disponibilità di un altro  trattamento che altrimenti rischierebbe il mancato accesso al mercato. Essere stati selezionati dall'Ema per il suo programma europeo di sviluppo di terapie avanzate è un riconoscimento della nostra capacità di portare questa terapia all'approvazione in Europa, grazie alla nostra visione e alle competenze di cui disponiamo".

TAG: TELETHON

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