Politica sanitaria

sanità

30 Ottobre 2023

---

L'onere dei costi per le famiglie di malattie rare è significativo e la disponibilità di trattamenti ha un impatto positivo e allevia la pressione economica. È quanto emerso dal Rare Disease Burden of Care and the Economic Impact on Citizens, un rapporto che esamina in dettaglio le crescenti sfide assistenziali e l'impatto economico sui cittadini europei affetti da malattie rare, supportato da ricerche approfondite e dati. Alla luce dei dati del report, emerge l’importanza di fornire alle persone che convivono con malattie rare e alle loro famiglie piani terapeutici completi e un sostegno sociale significativo. "Questo rapporto cerca di mettere in luce le sfide affrontate da pazienti affetti da malattie rare e da chi li assiste nella vita reale. Ci auguriamo che questo rapporto apra le porte ad un modo più organico di pensare alle malattie rare, che tenga conto delle conseguenze sociali positive e negative delle malattie rare e di come tenerle in considerazione nelle politiche e negli impegni sociali futuri", ha dichiarato Enrico Piccinini, Head of Europe & Emerging Markets Rare Diseases di Chiesi. "Con il lancio di questo rapporto al World Orphan Drug Congress, intendiamo avviare una discussione costruttiva su come affrontare e ridurre efficacemente questo onere".

Incentrato su 23 malattie rare in cinque aree terapeutiche, questo rapporto valuta l'onere economico di ciascuna malattia in Germania, Francia e Italia. I costi diretti, indiretti e legati alla mortalità sono stati presi in considerazione e confrontati con le malattie a più alta prevalenza. Nel dettaglio, il rapporto ha rilevato che le malattie rare comportano un onere medio di costo significativamente elevato, pari a 107.000 euro per paziente all'anno (PPPY), circa 15 volte superiore al parametro di riferimento per l'onere medio delle malattie ad alta prevalenza, pari a una media di 7.000 euro per paziente all'anno.3 Inoltre, i dati mostrano che i costi indiretti rappresentano in media il 29% dell'onere totale delle malattie rare quando è disponibile un trattamento, che sale a una media del 45% quando non è disponibile alcuna terapia. È significativo notare che la maggior parte di questi costi indiretti (ad esempio, costo per caregiver, cambi di casa, costo dei trattamenti secondari, viaggio e alloggio) sono sostenuti dalle famiglie. In assenza di opzioni terapeutiche, il rapporto ha rilevato che l'onere aumenterebbe del 28% per paziente affetto da malattie rare all'anno per le 23 malattie studiate.

Utilizzando un'analisi di scenario, il rapporto confronta l'impatto sostenuto quando il trattamento è disponibile e l’eventuale onere in caso non fossero disponibili trattamenti efficaci per tali malattie. I dati dimostrano come la disponibilità di terapie abbia un impatto positivo e alleggerisca la pressione economica su famiglie e sistema sanitario, nonché l'importanza di fornire un percorso per migliorare l'accesso alle terapie. Lo studio dimostra che principi di equità sanitaria possono essere applicati per promuovere innovazione e collaborazione in Europa, al fine di contribuire ad alleviare le difficoltà e i costi affrontati da pazienti affetti da malattie rare, da coloro che li assistono e dalle loro famiglie. 

TAG: MALATTIE RARE