Ricerca e cura

Malattie rare

14 Febbraio 2024

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Chiesi Global Rare Disease annuncia la pubblicazione dei dati di Fase 3 dello studio BALANCE che valuta l’efficacia, sicurezza e tollerabilità del pegunigalsidasi alfa verso agalsidasi beta in pazienti adulti con Malattia di Fabry trattati in precedenza con agalsidasi beta e con deterioramento della funzionalità renale. I risultati sono stati pubblicati nella peer-reviewed del Journal of Medical Genetics.

Pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (enzyme replacement therapy-ERT) PEGilata, è una forma ricombinante dell’enzima alfa-galattosidasi A umano, espresso in colture di cellule vegetali, approvata negli Stati Uniti, Unione Europea e Gran Bretagna per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry.

“C’è ancora una generale mancanza di conoscenza e una scarsa consapevolezza delle numerose e peculiari sfide che le persone con malattia di Fabry devono affrontare - dichiara Giacomo Chiesi, Responsabile della Chiesi Global Rare Disease -. Questo studio, che è il più recente clinical trial di ERTs head to head, randomizzato, in doppio cieco, non si sarebbe potuto realizzare senza l’incredibile supporto dei ricercatori, dei pazienti e delle loro famiglie che hanno dedicato due anni della loro vita a questa importante ricerca per la cura della malattia di Fabry. Siamo orgogliosi di poter fornire alle persone che soffrono di questa patologia una opzione terapeutica ulteriore e continueremo il nostro impegno nei confronti dei milioni di persone che nel mondo soffrono di patologie rare”.

Lo studio “BALANCE” ha coinvolto 77 pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry con deterioramento della funzionalità renale (slope dell’eGFR ossia una riduzione progressiva dell'eGFR -letteralmente 'declino della pendenza'- superiore a 2mL/min/1.73m2/anno), precedentemente trattati con agalsidasi beta per almeno un anno (in media sei anni). I pazienti sono stati randomizzati 2:1 per ricevere 1mg/kg di pegunigalsidasi alfa o agalsidasi beta ogni due settimane per due anni.