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La Commissione Europea ha autorizzato donidalorsen per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adulti e adolescenti
Cure più efficaci per i bambini colpiti da una rara patologia genetica legata al metabolismo del rame: approvato Zycubo, sviluppato da Zydus Lifesciences e Fortress Biotech
Nel 2025 un neonato con una malattia metabolica ultrarara ha ricevuto il primo trattamento di editing genetico su misura, aprendo nuovi scenari regolatori
La FDA ha approvato Waskyra, terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, rara immunodeficienza genetica a esordio pediatrico
AIFA ha approvato la rimborsabilità della siringa preriempita di efgartigimod per la miastenia grave generalizzata anti-AChR positiva
La senatrice presenta un’interrogazione al Ministero della Salute per accelerare la rimborsabilità del farmaco orfano approvato dall’Ema e già autorizzato da Aifa
In Italia questa malattia rara, continua a essere poco conosciuta e oltre seimila persone convivono con la forma indolente della mastocitosi sistemica
Operazione da 250 milioni di dollari con BioCryst Pharmaceuticals: previsti 50 milioni di vendite già nel 2025 e una crescita del 30% annuo
La serie, articolata in quattro episodi disponibili dal 9 ottobre, raccoglie testimonianze dirette e approfondimenti scientifici. L’obiettivo è contribuire a una maggiore consapevolezza sociale e...
La Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) e la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca) hanno incontrato a Roma Vertex Pharmaceuticals per sollecitare l’estensione...
L’onorevole Ilenia Malavasi ha presentato un’interrogazione parlamentare per sollecitare il ministero della Salute a garantire un accesso equo e tempestivo alle nuove opzioni terapeutiche per i...
Si amplia l’offerta terapeutica per le persone con Fibrosi Cistica: da oggi, circa 200 bambini italiani potranno essere trattati per la prima volta con un modulatore CFTR
Prende il via la seconda edizione del progetto “Women in Rare”, promosso da Alexion, AstraZeneca Rare Disease in partnership con UNIAMO e con la collaborazione di Fondazione ONDA, CENSIS e ALTEMS
Il Rapporto, unico nel suo genere a livello europeo, raccoglie dati e indicatori utili a fornire una fotografia del sistema italiano delle malattie rare, mettendo in evidenza punti di forza,...
L'italiana Neopharmed Gentili acquisisce il business europeo del farmaco Orladeyo* dall'americana BioCryst Pharmaceuticals, stabilendo "una presenza scalabile nelle malattie rare in Europa". Lo...
In occasione della Giornata mondiale dell’Hs, celebrata il 6 giugno, Ucb ha ribadito il proprio impegno attraverso iniziative che uniscono divulgazione, ascolto e ricerca scientifica. Presso la...
L’Agenzia Italiana del Farmaco pubblica il Bando di Ricerca Indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare, con uno stanziamento di 17.800.000 euro per la promozione di studi su patologie a...
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Una campagna di sensibilizzazione racconta la realtà dei pazienti tra diagnosi mancate, terapie innovative e la rete di supporto dei Centri ITACA
In occasione della Giornata Internazionale l’Associazione Pazienti con Ipoparatiroidismo lancia una campagna di sensibilizzazione nazionale dal titolo “Si può parlare di normalità?...
È arrivato il parere positivo del CHMP per efgartigimod alfa in formulazione sottocutanea per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
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