Fiaso ha indicato integrazione ospedale-territorio e lavoro di rete tra istituzioni e associazioni come priorità per le malattie rare
Al convegno finale della campagna #UNIAMOleforze 2026 presentate alle Istituzioni le richieste su cure, screening neonatale e attuazione della legge 175/2021
La Fda ha diffuso una bozza di linee guida per facilitare lo sviluppo e l’approvazione di terapie personalizzate per malattie ultra-rare anche senza trial randomizzati tradizionali
"La riFORMA conta. Il rispetto passa anche dalle parole": oltre 110 associazioni chiedono l’aggiornamento dell’articolo 38 della Costituzione italiana, dove compare ancora il termine...
A margine della presentazione della campagna dell’Osservatorio Malattie Rare, il sottosegretario alla Salute ha annunciato la convocazione degli Stati generali delle malattie rare per il prossimo...
La Conferenza delle Regioni ha approvato il Regolamento del Registro malattie rare e il relativo disciplinare tecnico
Nel primo editoriale da direttore del Cnmr, Maria Luisa Scattoni indica come priorità rete con Ministero e Regioni, Pdta, registri e dialogo con Aifa
Maria Luisa Scattoni è il nuovo direttore del Centro nazionale malattie rare dell’Iss. Succede a Domenica Taruscio
La somministrazione ogni 4 settimane permette di ridurre il carico terapeutico per pazienti stabili in ERT. Decisione Commissione Europea attesa entro marzo 2026
Recordati ha siglato accordi di collaborazione e licenza con Moderna per lo sviluppo e la commercializzazione globale di mRNA-3927 per l’acidemia propionica
Avviata al Ministero della Salute la campagna #UNIAMOleforze per la Giornata delle Malattie Rare 2026: il tema scelto per quest’anno è “Accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e...
La Commissione Europea ha autorizzato donidalorsen per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adulti e adolescenti
Cure più efficaci per i bambini colpiti da una rara patologia genetica legata al metabolismo del rame: approvato Zycubo, sviluppato da Zydus Lifesciences e Fortress Biotech
Nel 2025 un neonato con una malattia metabolica ultrarara ha ricevuto il primo trattamento di editing genetico su misura, aprendo nuovi scenari regolatori
La FDA ha approvato Waskyra, terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, rara immunodeficienza genetica a esordio pediatrico
AIFA ha approvato la rimborsabilità della siringa preriempita di efgartigimod per la miastenia grave generalizzata anti-AChR positiva
La senatrice presenta un’interrogazione al Ministero della Salute per accelerare la rimborsabilità del farmaco orfano approvato dall’Ema e già autorizzato da Aifa
In Italia questa malattia rara, continua a essere poco conosciuta e oltre seimila persone convivono con la forma indolente della mastocitosi sistemica
Operazione da 250 milioni di dollari con BioCryst Pharmaceuticals: previsti 50 milioni di vendite già nel 2025 e una crescita del 30% annuo
La serie, articolata in quattro episodi disponibili dal 9 ottobre, raccoglie testimonianze dirette e approfondimenti scientifici. L’obiettivo è contribuire a una maggiore consapevolezza sociale e...
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