Politica sanitaria

Malattie rare

04 Novembre 2025

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Un nuovo appello per tutelare i diritti dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) arriva dal Senato. La senatrice Elena Murelli (Lega), membro della Commissione Affari sociali, ha presentato un’interrogazione al Ministero della Salute per chiedere tempi certi nella rimborsabilità del farmaco orfano vamorolone, indicato per rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

La distrofia di Duchenne è una patologia genetica rara, degenerativa e progressiva, che compromette i muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci. In Italia riguarda circa 1.000 bambini e adolescenti e rappresenta una delle forme più gravi di distrofia muscolare pediatrica.

La Commissione europea ha approvato vamorolone come primo farmaco con autorizzazione piena in Europa per il trattamento della Dmd nei pazienti dai quattro anni in su, indipendentemente dal tipo di mutazione genetica e dallo stato di deambulazione. Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha riconosciuto al principio attivo un’efficacia antinfiammatoria comparabile a quella dei corticosteroidi tradizionali, ma con minori effetti collaterali su crescita, benessere psicologico e densità ossea.

Nel 2024 l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha recepito l’autorizzazione europea, collocando vamorolone in classe C(nn), cioè tra i medicinali approvati ma non ancora rimborsati dal Servizio sanitario nazionale. Fino alla definizione della rimborsabilità, i pazienti non possono accedere gratuitamente al trattamento, con molte famiglie costrette a ricorrere a terapie off-label più onerose e con maggiori effetti avversi.

“È fondamentale che i tempi di accesso ai farmaci innovativi e orfani per le malattie rare siano certi e rapidi, nel pieno rispetto del fast track – afferma Murelli –. Ogni mese di attesa può significare una perdita irreversibile di funzioni vitali e una compromissione clinica.”

La senatrice invita quindi il Ministero ad adottare “iniziative urgenti per rendere vamorolone tempestivamente disponibile e garantire equità di accesso alle cure”. “Assicurare il farmaco – conclude – non è solo una misura di politica sanitaria, ma un atto di responsabilità e giustizia verso i pazienti rari e le loro famiglie, che da tempo attendono risposte concrete.”