Ricerca e cura

Malattie rare

09 Dicembre 2025

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AIFA ha approvato la rimborsabilità in Italia della formulazione in siringa preriempita di efgartigimod alfa per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, dei pazienti adulti con miastenia grave generalizzata positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). L’annuncio è stato diffuso da argenx in una nota

Efgartigimod alfa, primo bloccante del recettore Fc neonatale FcRn, è ora disponibile nel nostro Paese in tre modalità di somministrazione: flaconcino per infusione endovenosa, soluzione per uso sottocutaneo e, da oggi, siringa preriempita per autosomministrazione domiciliare.

La nuova formulazione può essere somministrata direttamente dal paziente, da un caregiver o da un operatore sanitario, dopo adeguata formazione sulla tecnica di iniezione sottocutanea. L’approvazione della siringa preriempita è supportata da studi clinici che ne hanno dimostrato la bioequivalenza rispetto alla formulazione endovenosa.

Secondo Fabrizio Celia, General Manager di argenx Italia, la possibilità di autosomministrazione domiciliare «consente una gestione clinica più flessibile, riduce il carico ambulatoriale e ospedaliero e aumenta la libertà del paziente». Per il prof. Rocco Liguori, direttore della UOC Clinica Neurologica di Bologna, si tratta di «un’opzione pronta all’uso che migliora l’indipendenza dei pazienti e riduce il tempo necessario per la terapia a circa 20–30 secondi, rispetto ai tempi molto più lunghi dell’infusione endovenosa».

L’introduzione della formulazione preriempita punta anche a un miglioramento dell’organizzazione dei servizi. La possibilità di somministrazione domiciliare permette di liberare spazi nei day hospital e nelle sale infusionali e di ridurre il numero di accessi ospedalieri per infusioni settimanali. Renato Mantegazza, presidente dell’Associazione italiana miastenia e malattie immunodegenerative (AIM), sottolinea che «questa modalità restituisce tempo e autonomia ai pazienti, con un impatto diretto sulla qualità di vita».

La miastenia grave generalizzata è una patologia autoimmune rara e cronica che provoca debolezza muscolare diffusa. In Europa colpisce tra 56.000 e 100.000 persone; in Italia i pazienti sono circa 15.000. Circa l’85% presenta positività per gli anticorpi anti-AChR.