Ricerca e cura

Malattie rare

23 Gennaio 2026

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La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di donidalorsen per la profilassi a lungo termine degli attacchi ricorrenti dell’angioedema ereditario (HAE) negli adulti e negli adolescenti con età pari o superiore ai 12 anni.

L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, cronica e potenzialmente mortale che colpisce circa 15.000 pazienti in Europa. L’HAE è una malattia genetica che causa episodi imprevedibili di gonfiore che possono interessare gli arti, il viso, l’addome, gli organi genitali e la laringe. Circa il 50% dei pazienti con HAE presenta i primi sintomi entro i 10 anni e comunque la maggior parte manifesta i primi sintomi o il primo attacco entro i 18 anni. Ansia e depressione sono comuni nei pazienti con HAE, spesso causate dalla natura imprevedibile, dalla frequenza e dalla gravità degli episodi di gonfiore.

“L’HAE colpisce i pazienti sia sul piano fisico che psicologico, con sintomi che possono minare fortemente la qualità di vita” afferma Mauro Cancian, Responsabile UOSD di Allergologia presso l’Azienda Ospedale Università di Padova, Presidente del network italiano per l’angioedema ITACA e chair dell’Angioedema Working Group dell’EAACI. 

Donidalorsen è una terapia di profilassi first in class mirata all’RNA per gli attacchi di HAE con somministrazione sottocutanea. È un oligonucleotide antisenso coniugato con ligando che riduce la produzione di precallicreina nel fegato, interrompendo il meccanismo patologico che causa gli attacchi e di ridurre quindi in modo significativo la frequenza di questi ultimi. Inoltre, offre la possibilità di ridurre il numero di somministrazioni rispetto alle attuali profilassi minimizzando quindi il burden of treatment, “Rappresentando quindi un’opportunità preziosa di profilassi a lungo termine sia per i pazienti che provengono da una terapia on demand, sia per quanti provengono da una precedente terapia profilattica che non è risultata efficace o che comportava effetti collaterali significativi” afferma Cancian.

La decisione fa seguito al parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) di novembre 2025. La nuova autorizzazione si riferisce ai 27 Stati membri della UE, Islanda, Liechtenstein, e Norvegia.

Donidalorsen ha dimostrato una riduzione significativa del tasso di attacchi di HAE rispetto a placebo nello studio di Fase 3 OASIS-HAE con una riduzione del 55% (tasso medio di attacchi 1,02 vs 2,26 del placebo) ogni otto settimane.

Alla settimana 24, il 91% dei pazienti con somministrazione presentava malattia ben controllata rispetto al 41% dei pazienti nel gruppo placebo, secondo la misurazione con l’Angioedema Control Test, ed è stato osservato un miglioramento della qualità di vita, dimostrato da una riduzione rispetto al valore basale di 24,8 punti nel punteggio totale medio di Angioedema Quality-of-Life. Nello studio non sono stati identificati gravi eventi avversi che comprendono reazioni nel sito dell’iniezione, tipiche delle profilassi sottocutanee, aumento transitorio degli enzimi epatici e reazioni di ipersensibilità.

Nel 2023 Ionis Pharmaceuticals, Inc. e Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd hanno stipulato l’accordo iniziale di licenza per la commercializzazione di donidalorsen in Europa, con la successiva estensione all’area Asia Pacifico. 

“Donidalorsen potrebbe rappresentare un’opzione utile per le persone con angioedema ereditario, contribuendo a migliorare la gestione della quotidianità, sia in ambito lavorativo che scolastico” ha concluso Alessandro Lattuada, Managing Director Otsuka Italia.