Ricerca e cura

Malattie rare

19 Gennaio 2026

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La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Zycubo, un nuovo farmaco indicato per il trattamento della malattia di Menkes, una rara patologia genetica caratterizzata da un difetto nel metabolismo del rame. Lo ha annunciato Fortress Biotech, una delle due aziende coinvolte nello sviluppo del medicinale insieme all’indiana Zydus Lifesciences.

La malattia di Menkes è causata da mutazioni in un gene responsabile del metabolismo del rame, un minerale essenziale per il corretto funzionamento di diversi enzimi e processi biologici. A causa di questo difetto, l’organismo dei pazienti non riesce a metabolizzare in modo efficace il rame introdotto con la dieta. La patologia colpisce principalmente i neonati maschi e si manifesta con sintomi come capelli radi e depigmentati, crisi epilettiche e ritardo nello sviluppo psicomotorio. Se non trattata, può portare alla morte entro i primi due o tre anni di vita.

Zycubo è una formulazione iniettabile sottocutanea a base di rame istidinato (codice sperimentale: CUTX-101). Somministrato direttamente nell’organismo, consente di aumentare i livelli di rame nel sangue senza passare per l’assorbimento intestinale, che nei pazienti con questa patologia risulta inefficace. I dati clinici presentati per l’approvazione indicano che il farmaco, se somministrato precocemente, è in grado di migliorare la sopravvivenza, riducendo di quasi l’80% il rischio di morte rispetto all’assenza di trattamento. Ad oggi, le opzioni terapeutiche disponibili prevedono iniezioni quotidiane di rame, ma nessun farmaco era stato finora formalmente approvato negli Stati Uniti per questa indicazione.

In base all’accordo tra le due aziende, Fortress Biotech riceverà royalties sulle vendite di Zycubo e potrà ottenere fino a 129 milioni di dollari al raggiungimento di determinati traguardi di sviluppo e commercializzazione.

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-fortress-bio-zydus-treatment-rare-pediatric-disease-2026-01-13/

Cristoforo Zervos