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La somministrazione ogni 4 settimane permette di ridurre il carico terapeutico per pazienti stabili in ERT. Decisione Commissione Europea attesa entro marzo 2026
Recordati ha siglato accordi di collaborazione e licenza con Moderna per lo sviluppo e la commercializzazione globale di mRNA-3927 per l’acidemia propionica
La Commissione Europea ha autorizzato donidalorsen per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adulti e adolescenti
Cure più efficaci per i bambini colpiti da una rara patologia genetica legata al metabolismo del rame: approvato Zycubo, sviluppato da Zydus Lifesciences e Fortress Biotech
Nel 2025 un neonato con una malattia metabolica ultrarara ha ricevuto il primo trattamento di editing genetico su misura, aprendo nuovi scenari regolatori
La FDA ha approvato Waskyra, terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, rara immunodeficienza genetica a esordio pediatrico
AIFA ha approvato la rimborsabilità della siringa preriempita di efgartigimod per la miastenia grave generalizzata anti-AChR positiva
In Italia questa malattia rara, continua a essere poco conosciuta e oltre seimila persone convivono con la forma indolente della mastocitosi sistemica
La Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) e la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca) hanno incontrato a Roma Vertex Pharmaceuticals per sollecitare l’estensione...
Si amplia l’offerta terapeutica per le persone con Fibrosi Cistica: da oggi, circa 200 bambini italiani potranno essere trattati per la prima volta con un modulatore CFTR
Prende il via la seconda edizione del progetto “Women in Rare”, promosso da Alexion, AstraZeneca Rare Disease in partnership con UNIAMO e con la collaborazione di Fondazione ONDA, CENSIS e ALTEMS
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Una campagna di sensibilizzazione racconta la realtà dei pazienti tra diagnosi mancate, terapie innovative e la rete di supporto dei Centri ITACA
In occasione della Giornata Internazionale l’Associazione Pazienti con Ipoparatiroidismo lancia una campagna di sensibilizzazione nazionale dal titolo “Si può parlare di normalità?...
È arrivato il parere positivo del CHMP per efgartigimod alfa in formulazione sottocutanea per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di elafibranor (Iqirvo®) per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva. La rimborsabilità in Italia arriva a circa 8 mesi...
La campagna nazionale mira rompere il silenzio e promuovere ricerca, prevenzione e sostegno alle famiglie verso le famiglie dei malati colpiti dalla Malattia di Huntington
Organizzata in prossimità della Festa della Mamma, la campagna 'Io per Lei' è un invito a dare forza alla ricerca di Fondazione Telethon scegliendo, con i Cuori di biscotto, di sostenere le mamme e...
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere positivo per Alyftrek* (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) per il trattamento della...
Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato l'approvazione condizionata di Duvyzat® (givinostat) per il trattamento della distrofia...
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo per l'estensione d'indicazione di Kaftrio...
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