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Aifa ha approvato la rimborsabilità di givinostat per la distrofia di Duchenne nei pazienti deambulanti dai 6 anni in trattamento con corticosteroidi
Aifa riconosce la rimborsabilità di Iptacopan per il trattamento di adulti con glomerulopatia da C3, malattia renale ultra-rara
Aifa ha approvato la rimborsabilità di omaveloxolone per pazienti dai 16 anni con atassia di Friedreich
La Commissione europea approva il regime ogni quattro settimane di pegunigalsidasi alfa per adulti con malattia di Fabry stabili in terapia enzimatica sostitutiva
Alla MDA Clinical & Scientific Conference 2026 presentati dati fino a otto anni di trattamento con vamorolone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Il nuovo agonista orale PPAR-delta ottiene la rimborsabilità in Italia per i pazienti con PBC che non rispondono adeguatamente all’acido ursodesossicolico o non lo tollerano
Giornata Mondiale Malattie Rare
La Società italiana di farmacologia richiama criticità nella ricerca e nell’accesso ai farmaci per malattie rare pediatriche, alla vigilia della Giornata delle malattie rare del 28 febbraio
La somministrazione ogni 4 settimane permette di ridurre il carico terapeutico per pazienti stabili in ERT. Decisione Commissione Europea attesa entro marzo 2026
Recordati ha siglato accordi di collaborazione e licenza con Moderna per lo sviluppo e la commercializzazione globale di mRNA-3927 per l’acidemia propionica
La Commissione Europea ha autorizzato donidalorsen per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adulti e adolescenti
Cure più efficaci per i bambini colpiti da una rara patologia genetica legata al metabolismo del rame: approvato Zycubo, sviluppato da Zydus Lifesciences e Fortress Biotech
Nel 2025 un neonato con una malattia metabolica ultrarara ha ricevuto il primo trattamento di editing genetico su misura, aprendo nuovi scenari regolatori
La FDA ha approvato Waskyra, terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, rara immunodeficienza genetica a esordio pediatrico
AIFA ha approvato la rimborsabilità della siringa preriempita di efgartigimod per la miastenia grave generalizzata anti-AChR positiva
In Italia questa malattia rara, continua a essere poco conosciuta e oltre seimila persone convivono con la forma indolente della mastocitosi sistemica
La Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) e la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca) hanno incontrato a Roma Vertex Pharmaceuticals per sollecitare l’estensione...
Si amplia l’offerta terapeutica per le persone con Fibrosi Cistica: da oggi, circa 200 bambini italiani potranno essere trattati per la prima volta con un modulatore CFTR
Prende il via la seconda edizione del progetto “Women in Rare”, promosso da Alexion, AstraZeneca Rare Disease in partnership con UNIAMO e con la collaborazione di Fondazione ONDA, CENSIS e ALTEMS
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Una campagna di sensibilizzazione racconta la realtà dei pazienti tra diagnosi mancate, terapie innovative e la rete di supporto dei Centri ITACA
In occasione della Giornata Internazionale l’Associazione Pazienti con Ipoparatiroidismo lancia una campagna di sensibilizzazione nazionale dal titolo “Si può parlare di normalità?...
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