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Sono ancora poche, in Italia, le diagnosi precoci di malattie rare dello scheletro: per l'ipofosfatasia e l'ipofosfatemia possono trascorrere in media fino a 10 anni prima che siano correttamente...
L'atassia di Friedreich condanna alla sedia a rotelle nel giro di massimo 20 anni i giovani. Una malattia che 'spezza' le gambe, ma non i sogni. Loro, i pazienti, continuano a sfidare i limiti e a...
Dieci storie vere per raccontare la vita con la fibrosi cistica. Dare un nome a sintomi spesso invisibili, parlare dei propri sogni, delle emozioni, di paure e speranze. Dire anche quello che in...
Dal 23 al 29 settembre i monumenti di oltre 20 città italiane si illumineranno di verde aderendo alla prima Settimana di sensibilizzazione sul test del portatore sano di Fibrosi cistica, una delle...
Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024 viene resa disponibile anche in Italia la nuova terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti adulti con...
"In un anno ho perso 40 chili. Neppure il vino riesco più a bere: il sapore è alterato dai medicinali". Così il fotografo Oliviero Toscani ha raccontato in un'intervista al Corriere della Sera la...
Riconoscere l’amiloidosi cardiaca, soprattutto in fase precoce, si rivela di fondamentale importanza. Maggiore accuratezza nell’accertamento dei casi grazie a metodiche diagnostiche...
Sono positivi i nuovi dati sull'impiego a lungo termine di exa-cel, terapia cellulare non virale, con modifica genetica ex vivo Crispr/Cas9, provenienti da studi clinici globali su persone affette da...
I bambini con neurofibromatosi di tipo 1, una malattia genetica rara che si presenta con una grande variabilità di segni che impattano sull'aspetto fisico, possono sentirsi 'diversi' ed essere...
In Europa, negli Stati Uniti e in Giappone colpisce 12.000 persone, un nuovo caso su un milione viene diagnosticato ogni anno. È l'anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi, malattia...
L'originale format 'Bravo Chi Trova', payoff della terza edizione di 'Raro Chi Trova', fa leva proprio sulla metafora del gioco associato alle informazioni e alla consapevolezza per arrivare a...
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L'Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, prima terapia indicata per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e...
Chiesi Global Rare Disease annuncia la pubblicazione dei dati di Fase 3 dello studio BALANCE che valuta l’efficacia, sicurezza e tollerabilità del pegunigalsidasi...
La Commissione europea ha autorizzato l’utilizzo di omaveloxolone per il trattamento dell’Atassia di Friedreich negli adulti e negli adolescenti di età pari o...
La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di Omjjara* (momelotinib) - inibitore di Jak1/Jak2 e del recettore dell'attivina A...
Biogen ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'EMA ha espresso parere positivo per l'autorizzazione all'immissione in commercio di...
Stiamo vivendo una fase di innovazione straordinariamente veloce, con importanti prospettive di cura. La pipeline farmaceutica è oggi infatti al suo record...
Il trattamento con iptacopan in monoterapia orale, nei pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna naïve, con inibitori del complemento (comprese le...
Fondazione Telethon chiude il 2022 con una raccolta fondi di oltre 56 milioni e 500 mila euro da destinare alla ricerca scientifica di eccellenza sulle malattie genetiche rare
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