Ricerca e cura

Malattie rare

13 Marzo 2026

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Nuovi dati a lungo termine su vamorolone (AGAMREE) nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) sono stati presentati alla Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference 2026, tenutasi a Orlando (Stati Uniti). I risultati, comunicati da Santhera Pharmaceuticals, includono analisi comparative real-world e dati dello studio prospettico GUARDIAN, con un’esposizione al trattamento fino a otto anni. 

Secondo quanto riportato nel comunicato, l’analisi ha confrontato i pazienti trattati con vamorolone con coorti storiche trattate con corticosteroidi tradizionali, in particolare deflazacort e prednisone. I dati indicano che il farmaco mantiene un’efficacia a lungo termine comparabile ai corticosteroidi classici, valutata in base al tempo alla perdita della deambulazione, senza differenze statisticamente significative rispetto alle terapie di riferimento. 

Il dataset comprende bambini con DMD che hanno ricevuto vamorolone per un periodo mediano di circa cinque anni, con dosi medie di 4,5 mg/kg al giorno. I risultati presentati indicano che il trattamento ha mantenuto l’efficacia nel lungo periodo, mostrando al tempo stesso differenze in alcuni parametri di sicurezza associati alla terapia steroidea. 

Tra gli esiti riportati, i pazienti trattati con vamorolone hanno mostrato una traiettoria di crescita mantenuta, mentre nelle coorti trattate con corticosteroidi tradizionali sono state osservate riduzioni della crescita staturale. Dopo cinque anni di trattamento, la differenza media di altezza è risultata di 12,17 centimetri a favore del vamorolone. 

L’analisi ha inoltre evidenziato una riduzione della percentuale di fratture vertebrali nei pazienti trattati con vamorolone rispetto a quelli trattati con deflazacort (8,1% contro 41,9%). Le cataratte sono state osservate nel 5,3% dei pazienti trattati con vamorolone rispetto al 37,8% dei pazienti trattati con deflazacort, mentre non sono stati riportati casi di glaucoma. 

«Queste analisi a più lungo termine contribuiscono ad ampliare le evidenze cliniche sul profilo del vamorolone nei pazienti che restano in trattamento per periodi prolungati», ha dichiarato Shabir Hasham, Chief Medical Officer di Santhera Pharmaceuticals. «I dati presentati al congresso MDA continuano a indicare che vamorolone mantiene un’efficacia comparabile ai corticosteroidi tradizionali, mostrando al contempo miglioramenti negli esiti di sicurezza e tollerabilità associati agli steroidi». 

Lo studio GUARDIAN proseguirà la raccolta di dati prospettici nei prossimi anni per valutare ulteriori esiti clinici a lungo termine, tra cui funzione muscolare, salute ossea, funzione cardiaca e respiratoria, salute oculare e sviluppo puberale.