terapia

ipoparatiroidismo

29 Maggio 2026

---

Ipoparatiroidismo, dai farmaci long-acting nuove prospettive per i pazienti

In occasione della Giornata internazionale, l’associazione Appi riunisce esperti e istituzioni in Senato

Ciò che è stato fatto finora per migliorare la diagnosi e ciò che si potrò fare in futuro per i pazienti affetti da ipoparatiroidismo. In occasione della Giornata internazionale, che si celebra il 1° giugno, l’Associazione per i pazienti con ipoparatiroidismo (Appi) ha acceso i riflettori sulla patologia, riunendo oggi nella Biblioteca del Senato esperti, istituzioni e comunità dei pazienti per discutere lo stato della patologia in Italia.

Innovazioni attese per migliorare le cure 

L’ipoparatiroidismo è una malattia rara endocrinologica che colpisce circa 10.500 persone in Italia, può avere un impatto significativo sulla qualità della vita e richiede un approccio integrato e multidisciplinare anche per la diagnosi.

“Negli ultimi anni la ricerca ha compiuto passi importanti, aprendo nuove prospettive terapeutiche e migliorando la comprensione dei meccanismi della malattia”, ha affermato Maria Luisa Brandi, presidente del comitato scientifico dell’Associazione che ha sottolineato però quanto sia fondamentale continuare a investire nella conoscenza e nella diffusione di competenze, affinché le innovazioni si traducano concretamente in una migliore qualità della cura. In particolare la ricerca in Italia sta attraversando una fase di evoluzione significativa, con progressi che stanno contribuendo a ridefinire l’approccio alla patologia. A questo si affianca la disponibilità di nuove opzioni terapeutiche, che permettono oggi una gestione più efficace e personalizzata della malattia, con benefici concreti per i pazienti.

Il futuro delle terapie

Oggi la ricerca non solo ha prodotto strumenti terapeutici validi, ma prospetta un futuro radioso grazie allo studio di molecole target per forme particolari di ipoparatiroidismo che al momento rappresentano malattie orfane, prive di una terapia specifica. “Si guarda a molecole a lunga durata d'azione, i cosiddetti farmaci long-acting, simili a quelli già utilizzati nel campo del diabete e dell'obesità. Si tratta di prodotti che, grazie a un'emivita prolungata, permettono una singola somministrazione sottocutanea a cadenza settimanale. Dieci anni fa, a una domanda sul domani, avrei risposto dicendo che speravo e auspicavo un futuro migliore per le persone affette da questa patologia. Oggi, invece, posso affermare con assoluta certezza che il futuro è già luminoso, e lo sarà sempre di più”, ha affermato Andrea Palermo, ricercatore in endocrinologia dell’università Campus Bio-Medico di Roma.

Migliorare l’informazione dei pazienti

Gli sviluppi clinici e scientifici però non bastano. Dalla comunità scientifica e dei pazienti emerge la necessità di segnare un cambio di passo anche sul fronte dell’informazione e dell’orientamento dei pazienti. In questa direzione si inserisce il Progetto Pazienti “Le Linee Guida Italiane”, presentato come uno strumento pensato per favorire una gestione più uniforme e consapevole della patologia sul territorio nazionale. Tra progressi della ricerca e nuove opportunità per i pazienti, il tema dell’ipoparatiroidismo sta finalmente emergendo con maggiore chiarezza nel dibattito sanitario. 

La difesa legale dei pazienti 

Accanto alla gestione strettamente clinica della patologia, esiste una sfera spesso d'ombra ma altrettanto cruciale, legata alla tutela dei diritti e alla gestione dei processi amministrativi. Proprio con questo obiettivo, lo sportello legale dell'Osservatorio Malattie Rare (Omar), in collaborazione con l'associazione Appi, ha studiato e redatto una guida dedicata alle persone affette da ipoparatiroidismo. “Si tratta di uno strumento pratico – ha illustrato Roberta Venturi, legale di Omar – nato per favorire l'autonomia dei pazienti, mettendoli a conoscenza di tutte le tutele legali a loro disposizione. Spesso, infatti, il gergo tecnico-giuridico risulta di difficile comprensione per i non addetti ai lavori; per questo motivo, lo sportello legale ha voluto sintetizzare e semplificare la normativa vigente, rendendola accessibile a chiunque. Molti passi in avanti sono già stati compiuti per questa patologia, sia sul fronte clinico sia su quello del riconoscimento dei diritti e della presa in carico. Tuttavia, la strada da fare è ancora lunga. La sfida principale rimane quella di uniformare i percorsi assistenziali su tutto il territorio nazionale, evitando disparità che possano creare pazienti di serie A e di serie B. Diventa quindi fondamentale considerare la presa in carico globale come un elemento imprescindibile, garantendo un'assistenza equa e distribuita in modo omogeneo a tutti i pazienti in Italia”. 

Percorsi poco chiari

L’ipoparatiroidismo non è solo una malattia rara: è una condizione che richiede oggi riconoscimento, strumenti e un cambio di passo reale nel sistema sanitario. Nonostante si tratti di una condizione cronica e potenzialmente invalidante, l’ipoparatiroidismo resta poco riconosciuto, con ricadute rilevanti sull’accesso ai diritti, ai percorsi assistenziali e alle opportunità terapeutiche. 

“Troppo spesso i pazienti si trovano ad affrontare percorsi complessi, frammentati e poco chiari. Come Associazione vogliamo contribuire a colmare questo divario, mettendo a disposizione strumenti accessibili e costruiti a partire dall’esperienza diretta delle persone. Il nostro obiettivo è rafforzare la consapevolezza, favorire il dialogo con il sistema sanitario e sostenere una presa in carico più equa e omogenea su tutto il territorio”, ha evidenziato Marta Cecconi, presidente di Appi.

La “Guida ai diritti dei pazienti con ipoparatiroidismo”, presentata oggi, vuole essere un supporto pratico pensato per orientare pazienti e caregiver tra normative, esenzioni e tutele, spesso difficili da interpretare e applicare. “Questa patologia – ha ribadito Cecconi – rappresenta una battaglia quotidiana e imprevedibile, che condiziona ogni singolo giorno al punto da non lasciarti mai la certezza, al mattino, di come arriverai alla sera, se riuscirai a camminare o se potrai tornare a dormire nel tuo letto. Attraverso questo testo abbiamo voluto lanciare un messaggio di grande forza: l'invito è quello di non mollare mai, di continuare a cercare risposte, di fare domande e di esplorare ogni strada possibile fino a trovare la soluzione ai propri interrogativi”.

TAG: IPOPARATIROIDISMO, TERAPIA