È arrivato il parere positivo del CHMP per efgartigimod alfa in formulazione sottocutanea per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di elafibranor (Iqirvo®) per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva. La rimborsabilità in Italia arriva a circa 8 mesi...
La campagna nazionale mira rompere il silenzio e promuovere ricerca, prevenzione e sostegno alle famiglie verso le famiglie dei malati colpiti dalla Malattia di Huntington
Organizzata in prossimità della Festa della Mamma, la campagna 'Io per Lei' è un invito a dare forza alla ricerca di Fondazione Telethon scegliendo, con i Cuori di biscotto, di sostenere le mamme e...
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere positivo per Alyftrek* (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) per il trattamento della...
Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato l'approvazione condizionata di Duvyzat® (givinostat) per il trattamento della distrofia...
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo per l'estensione d'indicazione di Kaftrio...
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine indicata per il trattamento di pazienti affetti da...
Giornata Mondiale Malattie Rare
La campagna #UNIAMOleforze, iniziata il 30 gennaio, ha attraversato l’Italia con più di 60 eventi, culminando nel convegno finale a Roma presso l’Istituto Luigi Sturzo. L’incontro ha riunito...
L'autorizzazione della Commissione europea all'immissione in commercio di acoramidis è un progresso fondamentale nella lotta contro una patologia che ha un impatto devastante sulla vita dei pazienti
Uniamo e Federchimica Assobiotec hanno avviato un percorso di confronto per migliorare la ricerca sulle malattie rare e garantire ai pazienti un accesso più rapido alle terapie. L’iniziativa...
Già nel 2023 Fondazione Telethon si era assunta la responsabilità della commercializzazione della terapia genica per l'Ada-Scid, rara immunodeficienza nota come 'malattia dei bimbi bolla' - terapia...
È stata approvata anche in Italia l’estensione l'Autorizzazione all'Immissione in Commercio per HYQVIA®, Immunoglobulina umana normale (10%) con ialuronidasi umana ricombinante, come terapia di...
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Pombiliti® (cipaglucosidasi alfa) + Opfolda® (miglustat) per il trattamento di pazienti adulti affetti da Malattia di...
Nel trattamento della colangite biliare primitiva, il Comitato dei medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso un parere positivo su seladelpar in combinazione...
Per fare il punto sulla Epn, Novartis ha organizzato, a Milano, un media tutorial che ha riunito esperti e rappresentanti dei pazienti, favorendo un dialogo arricchito da approfondimenti scientifici...
Nel trattamento della colangite biliare primitiva, il Comitato dei medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha espresso un parere positivo su seladelpar in combinazione con l'acido ursodesossicolico...
Nuove risposte concrete per l'Egpa, acronimo di una malattia rara conosciuta sia come granulomatosi eosinofilica con poliangite sia come sindrome di Churg-Strauss, dal nome dei due scienziati che...
L'Istituto Superiore di Sanità lancia una campagna di raccolta di video amatoriali retrospettivi di neonate/i fino a 6 mesi di età, sia sane/i che con diagnosi di sindrome di Rett per addestrare...
È stato approvato nell'Unione europea benralizumab come trattamento aggiuntivo per pazienti adulti con granulomatosi eosinofila con poliangite recidivante o refrattaria. L'approvazione della...
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