Ricerca e cura

Malattie rare

24 Settembre 2025

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La Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) e la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca) hanno incontrato a Roma Vertex Pharmaceuticals per sollecitare l’estensione dell’indicazione terapeutica di Kaftrio, in combinazione con Kalydeco, a tutti i pazienti di età pari o superiore a due anni con almeno una mutazione CFTR non di classe I. L’estensione è già stata approvata dalla Commissione Europea ed è operativa in diversi Paesi, mentre in Italia circa il 30% dei pazienti resta ancora escluso dalla possibilità di accedere al trattamento.

A luglio, l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) aveva assicurato che il dossier per l’estensione sarebbe stato valutato nella prima riunione utile della Commissione scientifico-economica. La decisione è stata però rinviata a ottobre per la necessità di integrazioni documentali. Vertex, nel corso dell’incontro, ha chiarito che il rinvio rientra nella prassi approvativa.

LIFC e FFC Ricerca hanno ribadito che ulteriori slittamenti mettono a rischio la salute e la qualità di vita dei pazienti. «Ogni giorno perso è un giorno in più di sofferenza per chi è ancora orfano di cura – hanno dichiarato Antonio Guarini, presidente LIFC, e Matteo Marzotto, presidente FFC Ricerca –. Se la valutazione non si concluderà entro tempi brevi, ci attiveremo in tutte le sedi opportune per garantire il diritto alla cura».

Le due organizzazioni confermano l’impegno congiunto a garantire un accesso tempestivo e senza discriminazioni a terapie salvavita come Kaftrio, mettendo al centro la voce e i bisogni delle persone con fibrosi cistica.