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03/07/2026

Malattie rare

Malattie rare, ecco le tre leve per accelerare l'accesso ai farmaci e ridurre le disuguaglianze

Presentati i risultati di EXPLORARE 4.0, il progetto che riunisce accademia, Aifa, Regioni, industria e associazioni dei pazienti. Al centro evidenze cliniche e valutazioni economiche più flessibili

In Italia circa 2 milioni di persone convivono con una malattia rara e il 95% dei farmaci orfani approvati dall'Ema è disponibile. Uniamo: restano disuguaglianze nei percorsi di presa in carico e...

Il Ministro della Salute lancia la sfida dal Summit di Roma: trasformare l'ascolto dei pazienti in diritti concreti. “La sanità italiana è un modello in Europa, adesso portiamo le nostre idee a...

Dal primo Summit nazionale nasce il documento in 8 punti siglato da 90 scienziati. Il sottosegretario Gemmato: “Siamo un’eccellenza da esportare in Europa, ora puntiamo ad azzerare le differenze...

In occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, il Presidente della Repubblica ha richiamato l’equità di accesso

In occasione del Rare Disease Day 2026 l’Iss comunica l’identificazione di circa 30 nuove mutazioni genetiche e 45.000 richieste al Telefono Verde Malattie Rare tra 2008 e 2025

In occasione della Giornata delle malattie rare 2026 Aifa ribadisce il ruolo su accesso alle cure e segnala recenti rimborsabilità di terapie innovative

Al convegno finale della campagna #UNIAMOleforze 2026 presentate alle Istituzioni le richieste su cure, screening neonatale e attuazione della legge 175/2021

La Fda ha diffuso una bozza di linee guida per facilitare lo sviluppo e l’approvazione di terapie personalizzate per malattie ultra-rare anche senza trial randomizzati tradizionali

"La riFORMA conta. Il rispetto passa anche dalle parole": oltre 110 associazioni chiedono l’aggiornamento dell’articolo 38 della Costituzione italiana, dove compare ancora il termine...

A margine della presentazione della campagna dell’Osservatorio Malattie Rare, il sottosegretario alla Salute ha annunciato la convocazione degli Stati generali delle malattie rare per il prossimo...

Nel primo editoriale da direttore del Cnmr, Maria Luisa Scattoni indica come priorità rete con Ministero e Regioni, Pdta, registri e dialogo con Aifa

Maria Luisa Scattoni è il nuovo direttore del Centro nazionale malattie rare dell’Iss. Succede a Domenica Taruscio

Avviata al Ministero della Salute la campagna #UNIAMOleforze per la Giornata delle Malattie Rare 2026: il tema scelto per quest’anno è “Accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e...

La senatrice presenta un’interrogazione al Ministero della Salute per accelerare la rimborsabilità del farmaco orfano approvato dall’Ema e già autorizzato da Aifa

L’onorevole Ilenia Malavasi ha presentato un’interrogazione parlamentare per sollecitare il ministero della Salute a garantire un accesso equo e tempestivo alle nuove opzioni terapeutiche per i...

L’Agenzia Italiana del Farmaco pubblica il Bando di Ricerca Indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare, con uno stanziamento di 17.800.000 euro per la promozione di studi su patologie a...

Per la prima volta, l’Organizzazione Mondiale della Sanità ha riconosciuto formalmente le malattie rare come una priorità di salute pubblica globale. Lo ha fatto approvando una storica...

L'AIFA ha approvato il bando di ricerca indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare, rivolto a tutti i ricercatori italiani di enti e istituzioni che intendano condurre studi non a fini...

Il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato ha annunciato l’imminente pubblicazione di un decreto attuativo che prevede la defiscalizzazione per le aziende che investono nello sviluppo di nuovi...

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