Politica sanitaria

Malattie rare

02 Marzo 2026

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Garantire un’applicazione uniforme del diritto alla salute sull’intero territorio nazionale. È il richiamo contenuto nella dichiarazione del Presidente della Repubblica Sergio Mattarella, diffusa in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare.

“Permangono, tuttavia, disomogeneità territoriali che incidono sull’effettiva esigibilità delle prestazioni e determinano disparità non più accettabili: il diritto alla salute, costituzionalmente garantito, deve trovare uniforme applicazione sull’intero territorio nazionale”, afferma il Capo dello Stato.

Nel messaggio si sottolinea che la cura dei pazienti affetti da malattie rare presenta “particolare complessità” e che il tema scelto per l’edizione 2026 della Giornata richiama l’attenzione sull’equità nell’accesso alle cure. Un impegno che, si legge, non riguarda solo i farmaci ma l’insieme delle terapie, dei trattamenti e dei servizi che accompagnano l’intero percorso assistenziale.

Il Presidente ricorda che, nonostante i progressi compiuti negli ultimi anni, “oggi solo il 5% delle oltre 8.000 malattie rare conosciute dispone di una terapia farmacologica specifica”. Da qui l’importanza della ricerca e della messa a disposizione delle terapie necessarie, accanto agli interventi riabilitativi e ai servizi socio-assistenziali.

Nel messaggio si evidenzia inoltre che l’Italia si distingue per l’impegno nel promuovere l’accesso ai farmaci destinati alle patologie rare e nel ridurre i tempi che intercorrono tra l’autorizzazione e l’effettiva disponibilità delle terapie. Restano tuttavia criticità legate alle differenze territoriali nell’erogazione delle prestazioni.

Alle persone con malattie rare, alle loro famiglie e alle associazioni di riferimento, il Presidente esprime riconoscimento e sostegno per l’impegno nell’orientare le politiche pubbliche e nel promuovere una maggiore consapevolezza sociale sul fenomeno.