Politica sanitaria

Malattie rare

10 Settembre 2025

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In occasione della Giornata mondiale della Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), celebrata il 7 settembre, l’onorevole Ilenia Malavasi ha presentato un’interrogazione parlamentare per sollecitare il ministero della Salute a garantire un accesso equo e tempestivo alle nuove opzioni terapeutiche per i pazienti.

La DMD è una malattia genetica rara e progressivamente degenerativa che in Italia colpisce circa un bambino ogni 5.000, con un impatto rilevante sulla qualità e sull’aspettativa di vita. Negli ultimi anni la ricerca ha portato all’approvazione di terapie innovative come il vamorolone, che mostra efficacia clinica con minori effetti collaterali rispetto ai corticosteroidi finora utilizzati.

Il farmaco, già autorizzato a livello europeo, non è però ancora disponibile e rimborsato dal Servizio sanitario nazionale, con conseguenti ritardi e disuguaglianze nell’accesso alle cure. «Ogni mese perso può tradursi in un peggioramento irreversibile delle condizioni dei pazienti – afferma Malavasi –. È nostro dovere garantire che bambini e ragazzi affetti da Duchenne abbiano accesso senza ostacoli ai farmaci approvati, nel rispetto del diritto costituzionale alla salute».

L’interrogazione chiede al ministero e all’Agenzia italiana del farmaco di intervenire con urgenza per assicurare la disponibilità e la rimborsabilità di vamorolone, riaffermando il principio di equità e la necessità di dare risposte concrete ai bisogni della comunità Duchenne.