Ricerca e cura

Malattie rare

11 Aprile 2025

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Il Consiglio di Amministrazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco, nella seduta straordinaria del 10 aprile, ha approvato il bando di ricerca indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare, rivolto a tutti i ricercatori italiani di enti e istituzioni che intendano condurre studi non a fini commerciali e finanziato da una quota del Fondo costituito dal contributo delle spese promozionali sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche.

Il bando riferisce una nota dell’Agenzia, che prevede lo stanziamento di 17.800.000 euro, rappresenta un ulteriore passo nell’impegno di Aifa nel promuovere la ricerca scientifica indipendente, con particolare attenzione alle patologie a bassa incidenza, che spesso non attraggono investimenti commerciali significativi. L’obiettivo principale è incentivare lo sviluppo di terapie farmacologiche efficaci per le malattie rare, migliorando la salute e la qualità di vita dei pazienti. Il Fondo 2% è istituito dal Testo unico sulle malattie rare (Legge 175/2021).

“Promuovere e sostenere la ricerca indipendente – sottolinea il Presidente Aifa, Robert Nisticò - è parte da sempre della mission di Aifa, prima Agenzia dei medicinali in Europa ad inserirla fra i suoi obiettivi istituzionali, in particolare su settori strategici e in aree di potenziale scarso interesse per la ricerca profit, come le malattie rare. Speranza, dignità e cure innovative sono un diritto da garantire a ogni paziente con queste patologie. L’approvazione del bando va in questa direzione, con l’intento di incentivare progetti e studi che generino evidenze con ricadute concrete per i pazienti: un impegno che l’Agenzia porta avanti con responsabilità e determinazione”.

“L’Italia si conferma fra le migliori nazioni al mondo per approccio alle malattie rare e l’approvazione del bando AIFA per la ricerca indipendente su questo specifico ambito ne è la dimostrazione - commenta il Sottosegretario alla Salute, con delega alle malattie rare, Marcello Gemmato - Il bando risponde a quanto previsto dal Testo Unico delle malattie rare, che ha voluto destinare risorse specifiche alla ricerca no profit sui farmaci orfani. Ma soprattutto mette al centro i bisogni di salute delle persone con malattie rare incentivando progetti e studi clinici mirati all’individuazione di nuovi possibili trattamenti. Sono certo – conclude il Sottosegretario – che l’AIFA garantirà tempestività e rigore nelle fasi di pubblicazione del bando e di valutazione delle proposte, nell’interesse primario dei pazienti e dei loro familiari”.

In particolare, come previsto dal Testo Unico sulle malattie rare, il bando AIFA riguarda due linee di ricerca: studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per patologie prive di trattamenti specifici, inclusi progetti di riposizionamento di farmaci esistenti per indagare e supportare nuove indicazioni terapeutiche nelle malattie rare; studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma.

Il bando 2025, inclusi i dettagli relativi ai criteri di eleggibilità e alle modalità di presentazione delle domande, sarà disponibile sul portale istituzionale dell’AIFA a giugno, conclude la nota.