Nel primo editoriale da direttore del Cnmr, Maria Luisa Scattoni indica come priorità rete con Ministero e Regioni, Pdta, registri e dialogo con Aifa
Maria Luisa Scattoni è il nuovo direttore del Centro nazionale malattie rare dell’Iss. Succede a Domenica Taruscio
La somministrazione ogni 4 settimane permette di ridurre il carico terapeutico per pazienti stabili in ERT. Decisione Commissione Europea attesa entro marzo 2026
Recordati ha siglato accordi di collaborazione e licenza con Moderna per lo sviluppo e la commercializzazione globale di mRNA-3927 per l’acidemia propionica
In occasione della Giornata mondiale delle malattie tropicali neglette, Aifa richiama l’attenzione sull’impatto globale delle NTD
Avviata al Ministero della Salute la campagna #UNIAMOleforze per la Giornata delle Malattie Rare 2026: il tema scelto per quest’anno è “Accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e...
La Commissione Europea ha autorizzato donidalorsen per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adulti e adolescenti
Cure più efficaci per i bambini colpiti da una rara patologia genetica legata al metabolismo del rame: approvato Zycubo, sviluppato da Zydus Lifesciences e Fortress Biotech
Nel 2025 un neonato con una malattia metabolica ultrarara ha ricevuto il primo trattamento di editing genetico su misura, aprendo nuovi scenari regolatori
La FDA ha approvato Waskyra, terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, rara immunodeficienza genetica a esordio pediatrico
AIFA ha approvato la rimborsabilità della siringa preriempita di efgartigimod per la miastenia grave generalizzata anti-AChR positiva
L’Associazione nazionale malati reumatici ha riconfermato alla sua guida la presidente uscente Silvia Tonolo. L’elezione è avvenuta nel corso del congresso di Rimini della Società Italiana di...
L’OMS presenta il framework 2026-2030 per HIV, epatiti B e C e IST, con cinque aree strategiche per prevenire e contenere le resistenze ai farmaci.
Il Forum delle associazioni di nefropatici segnala disparità regionali nella rimborsabilità degli alimenti aproteici
La senatrice presenta un’interrogazione al Ministero della Salute per accelerare la rimborsabilità del farmaco orfano approvato dall’Ema e già autorizzato da Aifa
In occasione della recente Giornata Mondiale del Malato Reumatico e della Giornata Mondiale dell’Osteoporosi UCB Pharma rinnova il proprio impegno a favore delle persone affette da patologie...
In Italia questa malattia rara, continua a essere poco conosciuta e oltre seimila persone convivono con la forma indolente della mastocitosi sistemica
Operazione da 250 milioni di dollari con BioCryst Pharmaceuticals: previsti 50 milioni di vendite già nel 2025 e una crescita del 30% annuo
La Fondazione Biotecnopolo di Siena e l’ospedale pediatrico Bambino Gesù hanno firmato un accordo triennale di collaborazione per rafforzare ricerca, prevenzione e sviluppo di nuove terapie contro...
La serie, articolata in quattro episodi disponibili dal 9 ottobre, raccoglie testimonianze dirette e approfondimenti scientifici. L’obiettivo è contribuire a una maggiore consapevolezza sociale e...
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