Ricerca e cura

Malattie rare

30 Ottobre 2024

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È stato approvato nell'Unione europea benralizumab come trattamento aggiuntivo per pazienti adulti con granulomatosi eosinofila con poliangite (Egpa) recidivante o refrattaria. La Egpa è una rara vasculite immunomediata che può causare danni in differenti organi e, se non trattata, può risultare fatale. L'approvazione della Commissione europea - si legge in una nota AstraZeneca - segue le raccomandazioni del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea del farmaco Ema e si basa sui risultati positivi dello studio Mandara di fase 3, pubblicati sul 'The New England Journal of Medicine'.

Si tratta del primo studio comparativo di non inferiorità tra farmaci biologici nei pazienti con Egpa. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere una singola iniezione sottocutanea di benralizumab 30mg, oppure 3 iniezioni sottocutanee di mepolizumab 100mg ogni 4 settimane. Quasi il 60% dei pazienti trattati con benralizumab ha raggiunto la remissione clinica, percentuale paragonabile a quella dei pazienti trattati con mepolizumab. I dati hanno inoltre mostrato come il 41% dei pazienti trattati con benralizumab abbia interrotto completamente la terapia con corticosteroidi orali (Ocs), rispetto al 26% nel braccio mepolizumab.

L'approvazione europea di benralizumab per il trattamento dei pazienti adulti con Egpa "definisce un momento di svolta nella gestione terapeutica dei pazienti che ne sono affetti - commenta Raffaela Fede, direttore medico AstraZeneca Italia - I risultati dello studio Mandara segnano un passo fondamentale per il trattamento di questa patologia rara e complessa, aprendo le porte a nuove prospettive di cura per offrire una speranza tangibile ai pazienti e migliorarne sensibilmente la qualità di vita. Un risultato importante, che ribadisce il nostro costante impegno nella ricerca grazie all'implementazione di programmi di sviluppo di molecole come benralizumab, con l'obiettivo di portare soluzioni terapeutiche in aree, come quella delle patologie rare, caratterizzate da un importante bisogno clinico non ancora soddisfatto. Siamo pertanto orgogliosi di mettere a disposizione di pazienti e Comunità scientifica benralizumab, proponendo soluzioni innovative e personalizzate per affrontare le sfide uniche di questa malattia".

Il profilo di sicurezza e tollerabilità di benralizumab nello studio è risultato coerente con il profilo già noto del farmaco. Circa la metà dei pazienti con Egpa presenta asma grave eosinofilica (Sea) con esordio in età adulta e spesso mostra sintomi sinusali e nasali. Benralizumab è il secondo farmaco biologico approvato per il trattamento di questa malattia. Attualmente è approvato come trattamento aggiuntivo per la Sea in più di 80 Paesi, tra cui Stati Uniti, Giappone, Unione europea e Cina. È inoltre approvato nei bambini e negli adolescenti dai 6 anni in su negli Stati Uniti e in Giappone. A settembre benralizumab è stato approvato per la Egpa negli Stati Uniti.