Ricerca e cura

Malattie rare

18 Giugno 2024

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Sono positivi i nuovi dati sull'impiego a lungo termine di exa-cel (exagamglogene autotemcel), terapia cellulare non virale, con modifica genetica ex vivo Crispr/Cas9, provenienti da studi clinici globali su persone affette da anemia falciforme grave (Scd) o beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt). I risultati, presentati in occasione del recente Congresso annuale dell'Associazione europea di ematologia (Eha) e diffusi da Vertex Pharmaceuticals Incorporated confermano i benefici clinici potenzialmente trasformativi e duraturi di exa-cel, la prima e unica terapia approvata di editing genico basata sulla tecnologia Crispr/Cas9.

I dati presentati si legge in una nota si riferiscono a più di 100 pazienti (46 Scd; 56 Tdt) trattati con exa-cel nel corso di studi clinici, il cui follow-up più lungo si estende a più di 5 anni. I risultati di efficacia sono coerenti con le analisi degli endpoint primari e secondari precedentemente riportati da questi studi con exa-cel e continuano a dimostrare un beneficio clinico potenzialmente trasformativo con livelli duraturi e stabili di emoglobina fetale (HbF) e di editing allelico.