Ricerca e cura

Malattie rare

17 Settembre 2024

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Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024, per i pazienti affetti dalla malattia di Anderson-Fabry è disponibile pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (enzyme replacement therapy-ERT) PEGilata, una forma ricombinante dell’enzima alfa-galattosidasi A umano, espresso in colture di cellule vegetali per il trattamento di pazienti adulti. Lo rende noto Chiesi Global Rare Diseases sottolineando come grazie all’approvazione AIFA all’immissione in commercio della nuova terapia, basata sui dati di diversi studi preclinici e clinici, tra cui gli studi di Fase III - in particolare lo studio Balance - i clinici hanno un’arma in più per trattare questa patologia. 

“Pegunigalsidasi alfa – commenta Antonio Pisani, professore di Nefrologia Università degli Studi di Napoli Federico II - è stato realizzato per una maggiore stabilità, un'emivita prolungata, una ottimale biodistribuzione e una ridotta immunogenicità. La sua disponibilità aggiunge una nuova possibilità di trattamento dei pazienti affetti da malattia di Fabry, definendo una terapia personalizzata”.

L’impegno di Chiesi Global Rare Diseases
Un risultato raggiunto grazie all’impegno di Chiesi Global Rare Diseases, la Business Unit del Gruppo Chiesi impegnata nella ricerca di soluzioni nuove e innovative nel campo delle malattie rare dove ancora esistono bisogni terapeutici insoddisfatti. 

“Con l’approvazione anche in Italia di questo trattamento, i pazienti con malattia di Fabry hanno oggi una possibilità in più per gestire la malattia e migliorare la loro qualità di vita – commenta Giacomo Chiesi, Executive Vice President, Global Rare Diseases del Gruppo Chiesi –. Questo risultato, che da una parte ci rende orgogliosi del nostro impegno in ricerca e nel settore delle malattie rare, dall’altra ci riempie di gratitudine nei confronti dei pazienti e dei ricercatori la cui collaborazione ha consentito il raggiungimento di questo importante traguardo”. 

“Siamo orgogliosi di aver ottenuto un risultato così importante – dice Nicola Gianfelice, Direttore della Business Unit Rare Diseases di Chiesi Italia -, perché possiamo offrire un aiuto concreto alle tante famiglie che convivono con questa patologia. L’impegno del nostro team di ricerca si traduce così in una risposta mirata ai bisogni dei pazienti e delle loro famiglie, contribuendo a contrastare gli effetti della malattia e, al tempo stesso, a migliorarne la qualità della vita”.