Ricerca e cura

Malattie rare

05 Giugno 2026

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L'azienda biofarmaceutica Kedrion ha ottenuto dall'Agenzia Europea per i Medicinali la Designazione di Farmaco Orfano (Orphan Drug Designation, ODD) per la propria terapia sperimentale destinata al trattamento della carenza congenita di Fattore V, una rara malattia emorragica ereditaria caratterizzata da un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto. L'annuncio, reso noto dall'azienda, rappresenta un passaggio rilevante nel percorso di sviluppo della terapia, consentendo l'accesso agli strumenti di supporto scientifico e regolatorio previsti per i farmaci destinati alle malattie rare.

La carenza congenita di Fattore V è una patologia ultra-rara causata da livelli ridotti di Fattore V, una proteina fondamentale per il corretto funzionamento della cascata della coagulazione del sangue. La malattia può manifestarsi con sintomi emorragici di diversa gravità, da forme lievi fino a sanguinamenti severi. Attualmente le opzioni terapeutiche disponibili sono limitate e i pazienti fanno affidamento soprattutto su trattamenti non specifici. Secondo Kedrion, la designazione concessa dall'Ema conferma il potenziale della terapia in sviluppo e rafforza l'impegno dell'azienda nella ricerca di nuove soluzioni per le malattie rare e ultra-rare. Il programma si inserisce inoltre nella strategia di valorizzazione delle proteine plasmatiche e degli intermedi derivanti dal frazionamento del plasma, con l'obiettivo di trasformare risorse oggi sottoutilizzate in possibili nuove opportunità terapeutiche.

"Questa designazione da parte dell'Ema rappresenta un importante passo avanti per rispondere al deficit congenito di Fattore V, una condizione rara caratterizzata da bisogni clinici significativi ancora insoddisfatti", ha dichiarato Andrea Caricasole. "Puntiamo ad ampliare le possibilità terapeutiche per i pazienti che oggi si affidano principalmente a trattamenti non specifici. Questo traguardo riflette inoltre il nostro impegno nel valorizzare il potenziale delle proteine plasmatiche e nel tradurre la ricerca scientifica in innovazione concreta per i pazienti". Con questo riconoscimento regolatorio, Kedrion consolida il proprio posizionamento nell'ambito delle terapie per le malattie rare e ultra-rare, settore nel quale l'azienda è impegnata nello sviluppo di nuovi trattamenti basati sulle proteine plasmatiche