Politica sanitaria

Malattie rare

16 Giugno 2026

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AIFA ha approvato la graduatoria del bando di ricerca indipendente sulle malattie rare per il 2025, finanziato attraverso le risorse previste dal Testo unico sulle malattie rare (Legge 175/2021). Sono 19 i progetti ammessi al finanziamento, per un importo complessivo di 17.554.208 euro. 

L'approvazione è stata formalizzata con la Determina n. 816 del 15 giugno 2026. Le risorse saranno destinate a sostenere studi indipendenti in un settore caratterizzato da elevato bisogno clinico e da limitate opportunità di sviluppo terapeutico. Secondo l'Agenzia, le malattie rare rappresentano una delle principali sfide della ricerca sia per la complessità dei percorsi di studio sia per la difficoltà di attrarre investimenti in aree che coinvolgono un numero limitato di pazienti. 

"Promuovere e sostenere la ricerca indipendente è parte integrante della mission dell'AIFA, prima Agenzia regolatoria europea ad averla inserita tra i propri obiettivi istituzionali", ha dichiarato Robert Nisticò, presidente dell'Agenzia. "Le malattie rare costituiscono uno degli ambiti nei quali il sostegno pubblico alla ricerca può fare maggiormente la differenza". 

I progetti finanziati riguardano due linee di ricerca previste dal bando: studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie rare prive di trattamenti, inclusi progetti di repurposing di farmaci già disponibili, e studi dedicati allo sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati. 

"La ricerca indipendente rappresenta uno strumento irrinunciabile per generare evidenze scientifiche in settori che spesso non trovano adeguato spazio nei tradizionali percorsi di sviluppo industriale", ha affermato Pierluigi Russo, direttore tecnico-scientifico di Aifa. Secondo Russo, i progetti selezionati affrontano bisogni clinici rilevanti e valorizzano approcci innovativi, contribuendo al rafforzamento della ricerca pubblica e dell'innovazione terapeutica. 

L'iniziativa conferma l'impegno dell'Agenzia nel sostegno alla ricerca indipendente e nello sviluppo di evidenze scientifiche in aree ad elevato bisogno clinico. È inoltre in corso di validazione il Bando Aifa Ricerca indipendente 2025 dedicato ai temi dell'antimicrobico-resistenza e della medicina di precisione. 

Sul fronte della gestione delle risorse, il direttore amministrativo Giovanni Pavesi ha sottolineato che l'obiettivo è garantire l'assegnazione dei finanziamenti secondo criteri di trasparenza e qualità, favorendo la trasformazione delle migliori progettualità in risultati utili per i pazienti e per il sistema sanitario.