Ricerca e cura

Malattie rare

02 Ottobre 2026

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Italfarmaco e JCR Pharmaceuticals hanno siglato un accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo e la potenziale commercializzazione di JR-141 negli Stati Uniti, in Europa e in America Latina. La terapia enzimatica sostitutiva sperimentale è attualmente in fase III per il trattamento della sindrome di Hunter, o mucopolisaccaridosi di tipo II. La molecola, nota come pabinafusp alfa, è già approvata e commercializzata in Giappone dal 2021. 

JR-141 è stata progettata per attraversare la barriera emato-encefalica e veicolare l'enzima terapeutico sia al cervello sia ai tessuti periferici, con l'obiettivo di intervenire sui sintomi neuronopatici e somatici della malattia. JCR sta conducendo uno studio clinico globale di fase III per valutarne l'impiego nella sindrome di Hunter.

Le due aziende intendono presentare la terapia alle autorità regolatorie negli Stati Uniti, nell'Unione europea, nel Regno Unito e in Brasile. In caso di autorizzazione, Italfarmaco sarà responsabile della commercializzazione e distribuzione nei territori previsti dall'accordo, mentre JCR manterrà la responsabilità della produzione. 

JR-141 è una proteina di fusione ricombinante costituita da un anticorpo contro il recettore umano della transferrina e dall'iduronato-2-solfatasi, enzima assente o non correttamente funzionante nelle persone con sindrome di Hunter. La terapia utilizza la tecnologia J-Brain Cargo sviluppata da JCR per attraversare la barriera emato-encefalica e raggiungere direttamente il cervello. 

La sindrome di Hunter è una malattia da accumulo lisosomiale recessiva legata al cromosoma X, causata da una carenza di iduronato-2-solfatasi. Secondo i dati riportati da JCR nel comunicato, interessa circa 2.000-3.000 persone nel mondo e può determinare manifestazioni somatiche e neurologiche. L'attuale terapia enzimatica sostitutiva non interviene sui sintomi associati alla compromissione del sistema nervoso centrale. 

"Siamo lieti di stipulare questo accordo strategico con Italfarmaco", ha dichiarato Hiroyuki Sonoda, presidente e Chief Scientific Officer di JCR, indicando come obiettivo rendere JR-141 disponibile anche ai pazienti al di fuori del Giappone. 

"Questa collaborazione segna una tappa importante nel rapporto tra Italfarmaco e JCR Pharmaceuticals e riflette un impegno condiviso a sviluppare terapie innovative per le persone affette da malattie rare e genetiche", ha affermato Francesco Di Marco, Chief Executive Officer di Italfarmaco Group. 

L'intesa amplia la collaborazione avviata dalle due società nel dicembre 2025 con un accordo di licenza esclusiva per la commercializzazione in Giappone di givinostat per la distrofia muscolare di Duchenne e una partnership strategica nel campo delle malattie rare.