Alla MDA Clinical & Scientific Conference 2026 presentati dati fino a otto anni di trattamento con vamorolone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Il nuovo agonista orale PPAR-delta ottiene la rimborsabilità in Italia per i pazienti con PBC che non rispondono adeguatamente all’acido ursodesossicolico o non lo tollerano
In occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, il Presidente della Repubblica ha richiamato l’equità di accesso
Giornata Mondiale Malattie Rare
In occasione del Rare Disease Day 2026 l’Iss comunica l’identificazione di circa 30 nuove mutazioni genetiche e 45.000 richieste al Telefono Verde Malattie Rare tra 2008 e 2025
Giornata Mondiale Malattie Rare
Farmindustria segnala che oltre 7.700 progetti di ricerca su malattie rare rappresentano più del 30% della pipeline globale
Giornata Mondiale Malattie Rare
In occasione della Giornata delle malattie rare 2026 Aifa ribadisce il ruolo su accesso alle cure e segnala recenti rimborsabilità di terapie innovative
Giornata Mondiale Malattie Rare
La Società italiana di farmacologia richiama criticità nella ricerca e nell’accesso ai farmaci per malattie rare pediatriche, alla vigilia della Giornata delle malattie rare del 28 febbraio
Fiaso ha indicato integrazione ospedale-territorio e lavoro di rete tra istituzioni e associazioni come priorità per le malattie rare
Al convegno finale della campagna #UNIAMOleforze 2026 presentate alle Istituzioni le richieste su cure, screening neonatale e attuazione della legge 175/2021
La Fda ha diffuso una bozza di linee guida per facilitare lo sviluppo e l’approvazione di terapie personalizzate per malattie ultra-rare anche senza trial randomizzati tradizionali
"La riFORMA conta. Il rispetto passa anche dalle parole": oltre 110 associazioni chiedono l’aggiornamento dell’articolo 38 della Costituzione italiana, dove compare ancora il termine...
A margine della presentazione della campagna dell’Osservatorio Malattie Rare, il sottosegretario alla Salute ha annunciato la convocazione degli Stati generali delle malattie rare per il prossimo...
La Conferenza delle Regioni ha approvato il Regolamento del Registro malattie rare e il relativo disciplinare tecnico
Nel primo editoriale da direttore del Cnmr, Maria Luisa Scattoni indica come priorità rete con Ministero e Regioni, Pdta, registri e dialogo con Aifa
Maria Luisa Scattoni è il nuovo direttore del Centro nazionale malattie rare dell’Iss. Succede a Domenica Taruscio
La somministrazione ogni 4 settimane permette di ridurre il carico terapeutico per pazienti stabili in ERT. Decisione Commissione Europea attesa entro marzo 2026
Recordati ha siglato accordi di collaborazione e licenza con Moderna per lo sviluppo e la commercializzazione globale di mRNA-3927 per l’acidemia propionica
Avviata al Ministero della Salute la campagna #UNIAMOleforze per la Giornata delle Malattie Rare 2026: il tema scelto per quest’anno è “Accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e...
La Commissione Europea ha autorizzato donidalorsen per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adulti e adolescenti
Cure più efficaci per i bambini colpiti da una rara patologia genetica legata al metabolismo del rame: approvato Zycubo, sviluppato da Zydus Lifesciences e Fortress Biotech
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