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20/12/2023

Malattie rare

Malattie rare, CHMP valuta positivamente omaveloxolone di Biogen per l’Atassia di Friedreich

Biogen ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'EMA ha espresso parere positivo per l'autorizzazione all'immissione in commercio di...

Sono 50 i farmaci orfani disponibili dall'inizio del 2023, pari all'82% del totale dei 61 prodotti approvati a livello europeo dall'Ema tra il 2018 e il 2021, il ...

È stato presentato in Senato il documento 'Termometro parlamentare degli Atmp', il report finale di un training istituzionale con focus sulle terapie avanzate,...

"Sono lieto di annunciare in quest'aula che abbiamo raggiunto una soluzione" per Holostem. Lo ha detto il ministro delle Imprese e del Made in Italy, Adolfo Urso,...

Con l'obiettivo di facilitare l'accesso alla terapia e agevolare gli spostamenti dal domicilio al luogo di cura che nasce 'Ti porto al Centro', il nuovo servizio offerto da Biogen Italia per...

Quanto emerso dal Rare Disease Burden of Care and the Economic Impact on Citizens, un rapporto che esamina in dettaglio le crescenti sfide assistenziali e l'impatto economico sui cittadini europei...

Il 10 settembre si celebra in tutto il mondo il PBC Day, e Ipsen, in collaborazione con EpaC ETS, promuove in questa giornata l’importanza di una maggiore...

Due giorni di approfondimento sulle patologie rare, con un focus sulla Malattia di Fabry, con la partecipazione dei maggiori clinici di riferimento e delle...

Biogen ha acquisito Reata Pharmaceuticals. L’acquisizione, per un importo di $7,3 miliardi, è volta a espandere la sua gamma di trattamenti delle malattie rare ...

Con un finanziamento di 50 milioni di euro, è stato presentato il nuovo Piano nazionale delle malattie rare 2023-2026, finanziato dal Fondo sanitario, insieme al...

L'approvazione del Piano nazionale malattie rare anche da parte della Conferenza Stato-Regioni è un importante passo avanti verso la realizzazione di misure molto...

Il Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026 "è finalmente realtà: con l'approvazione ratificata oggi in Conferenza Stato-Regioni, si colma un vuoto di sette anni...

Sono stati resi noti a Los Angeles, nel corso dell’incontro annuale dell’American society of gene + cell therapy, i dati ad interim dello studio Nct05130437...

Stiamo vivendo una fase di innovazione straordinariamente veloce, con importanti prospettive di cura. La pipeline farmaceutica è oggi infatti al suo record...

Il trattamento con iptacopan in monoterapia orale, nei pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna naïve, con inibitori del complemento (comprese le...

Fondazione Telethon chiude il 2022 con una raccolta fondi di oltre 56 milioni e 500 mila euro da destinare alla ricerca scientifica di eccellenza sulle malattie genetiche rare

Il senatore Orfeo Mazzella e l'onorevole Elisabetta Gardini confermano la formazione dell'Intergruppo parlamentare Malattie rare e oncologiche, che conta già 29...

Per la sanità di domani'' è strategico ''lo sviluppo della medicina di precisione e le malattie rare, sotto un duplice aspetto. Come una priorità in termini di...

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