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Politica sanitaria

Giornata Mondiale Malattie Rare

28 Febbraio 2024

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“Sono quasi 180 i farmaci approvati per le malattie rare dall’Agenzia Europea dei medicinali (EMA) tra il 2002 e il 2023, grazie anche al Regolamento Europeo sui farmaci orfani e alla tutela della proprietà intellettuale finora garantita. Con un impatto positivo sulla salute e sulla vita di 6,3 milioni di persone con malattie rare in Europa. E sono oltre 1.800 quelli in sviluppo nel mondo - il 30% del totale - in particolare per tumori rari, patologie rare neurologiche e gastrointestinali" a ricordarlo in occasione della Giornata delle Malattie Rare il presidente di Farmindustria Marcello Cattani.

"Medicinali" continua il presidente di Farmindustria "che aprono nuovi orizzonti di cura per i 350 milioni di pazienti livello globale. Risultati importanti, frutto di una ricerca farmaceutica sempre più tecnologica e innovativa. Ma che sono un punto di partenza: solo il 5% delle malattie rare ha infatti un trattamento approvato, perché la loro rarità rende complessa la R&S di nuove terapie”.

“Ancora tanto si può fare per la Ricerca" continua Cattani "se la politica della Commissione Europea saprà attrarre gli investimenti e le competenze delle aziende farmaceutiche attraverso un quadro regolatorio moderno e competitivo che valorizzi la proprietà intellettuale anziché indebolirla. Sapendo attrarre anche nuovi capitali finanziari e investimenti industriali. Così come passi in avanti sono possibili per gli screening, la prevenzione, la diagnosi precoce, la cura e l’assistenza continua. Obiettivi che sono bene individuati nel Piano Nazionale Malattie rare 2023-2026. La vera sfida ora è la sua rapida attuazione per garantire un accesso alle terapie disponibili veloce e omogeneo sul territorio.

Le imprese farmaceutiche continueranno a fare la loro parte, investendo in Ricerca e produzione, per dare risposte sempre più efficaci e nuove speranze di cura ai cittadini, di cui la maggior parte bambini, affetti da una patologia rara” conclude.

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