Politica sanitaria

Malattie rare

12 Marzo 2024

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Nathalie Moll, Direttrice Generale della Federazione Europea delle Industrie e Associazioni Farmaceutiche (EFPIA), in un suo recente articolo su "the parliament", pone l'accento sulla necessità di non arrestare il progresso nel campo delle malattie rare, enfatizzando come passate legislazioni, in particolare la regolamentazione sui farmaci orfani (OMP) del 2000, abbiano ispirato lo sviluppo di medicinali rivoluzionari in Europa. Questa legislazione ha trasformato la vita di molte persone, stimolando la ricerca e l'approvazione di nuovi trattamenti per condizioni precedentemente prive di cure.

Tra il 2000 e il 2018, il regolamento ha portato a oltre 2.700 nuove designazioni di orfani, che a loro volta hanno portato all’autorizzazione di oltre 230 nuovi trattamenti per circa 90 malattie rare. Tuttavia, la revisione del quadro legale per i farmaci orfani proposta dalla Commissione Europea nel 2023 rappresenta una potenziale minaccia a questi progressi. Moll sottolinea come il cambiamento proposto nel quadro degli incentivi potrebbe ridurre significativamente l'innovazione. Uno studio commissionato dall'EFPIA prevede che le modifiche proposte potrebbero impattare negativamente lo sviluppo di 45 prodotti in Europa tra il 2020 e il 2035, con una diminuzione del 12 per cento nell'innovazione, privando circa 1,5 milioni di pazienti europei affetti da malattie rare di opzioni terapeutiche nuove e riducendo la spesa per ricerca e sviluppo di 4,5 miliardi di euro. Moll, richiama l'attenzione sulla capacità e la competenza delle politiche per incidere sulle future tendenze in innovazione e sugli impatti reali sulla vita dei pazienti. Evidenzia come sia cruciale costruire un quadro legislativo riveduto che sostenga un ecosistema di classe mondiale per lo sviluppo di medicinali innovativi. In questo contesto, l'industria farmaceutica non può rimanere statica e, in partnership con le parti interessate, si impegna a superare gli ostacoli sullo sviluppo di nuove terapie per le malattie rare, ad esempio attraverso il progetto europeo “Rare Disease Moonshot” (https://www.rarediseasemoonshot.eu/), affrontando le lacune nella conoscenza scientifica per accelerare lo sviluppo di nuove terapie. Il Direttore generale pone anche l'accento sull'importanza dell'accesso dei pazienti alle innovazioni. I dati dell'indagine annuale Patients W.A.I.T Indicator dell'EFPIA mostrano che l'accesso dei pazienti ai medicinali orfani può variare significativamente nell'UE, con tempi che vanno da tre mesi a due anni e mezzo. Su queste motivazioni, EFPIA condivide l'ambizione della Strategia Farmaceutica dell'UE di affrontare ritardi e disparità, affinché le nuove terapie raggiungano i pazienti, aspirando a un accesso equo fin dal primo giorno di approvazione da parte dell'EMA. Nell'affrontare le cause dei ritardi nell'accesso ai nuovi medicinali, l'EFPIA ha però identificato dieci fattori chiave, tra cui lentezza nei processi di valutazione del valore e mancanza di allineamento sui requisiti di evidenza, oltre a vincoli dei sistemi sanitari e allocazione delle risorse. Moll invita a un impegno congiunto tra tutti gli stakeholder per affrontare queste sfide, proponendo di collaborare con gli Stati Membri su modelli di pagamento e tariffe equi per supportare i sistemi sanitari nell’introduzione di tecnologie innovative, sostenendo un approccio in Europa basato sulla solidarietà, dove i paesi meno abbienti paghino di meno per i medicinali. Moll rinnova l'invito a costruire insieme un futuro in cui ogni persona affetta da una malattia rara abbia un trattamento a portata di mano. Sarà di vitale importanza rafforzare la legislazione esistente per garantire che il successo ottenuto non venga compromesso, evidenziando come la collaborazione e la volontà politica siano fondamentali per realizzare questo obiettivo.

https://www.theparliamentmagazine.eu/news/article/imagining-a-future-where-rare-diseases-patients-have-a-better-chance-at-a-healthy-life