Ricerca e cura

Malattie rare

07 Marzo 2025

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Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso parere positivo per l'estensione d'indicazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (Fc) in pazienti di età pari e superiore a 2 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (Cftr).

“Il parere positivo del CHMP per l'estensione d’indicazione di KAFTRIO in combinazione con ivacaftor è un’ottima notizia per la comunità della Fibrosi Cistica e in particolare per tutti coloro che presentano mutazioni rare, diverse dalla F508del", ha dichiarato Fosca De Iorio M.D., Vice President, International Medical Affairs di Vertex. "Grazie a questo nuovo traguardo siamo più vicini che mai al nostro obiettivo finale: garantire la possibilità di accedere a terapie innovative in grado di agire sulle cause alla base della Fibrosi Cistica ad un numero sempre maggiore di pazienti affetti dalla malattia".

Nell'Unione Europea, la combinazione ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor con ivacaftor è già approvata per il trattamento delle persone con Fibrosi Cistica di età pari o superiore ai 2 anni che presentano almeno una copia della mutazione F508del nel gene CFTR.