Ricerca e cura

Malattie rare

26 Maggio 2025

---

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha rilasciato il proprio parere positivo per l’approvazione di efgartigimod alfa per il trattamento di pazienti adulti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). 

L’approvazione riguarda efgartigimod alfa 1000mg per iniezione sottocutanea (SC) come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) attiva progressiva o recidivante dopo un precedente trattamento con corticosteroidi o immunoglobuline. La decisione della Commissione Europea (CE) sulla domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) è attesa nella prima metà del 2025.
Lo annuncia argenx, azienda immunologica globale impegnata a migliorare la vita delle persone affette da gravi malattie autoimmuni, produttrice del farmaco.

La poliradicolonevrite demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è la più comune tra le neuropatie infiammatorie rare. Si stima che nell'Unione Europea vi siano 31.413 persone affette da CIDP. È sempre più evidente che gli anticorpi IgG svolgono un ruolo chiave nel danno ai nervi periferici. Le persone affette da CIDP avvertono affaticamento, debolezza muscolare e perdita di sensibilità alle braccia e alle gambe, che possono peggiorare nel tempo o comparire a intermittenza. Questi sintomi possono compromettere in modo significativo la capacità di una persona di svolgere le attività quotidiane. Senza trattamento, un terzo delle persone affette da CIDP avrà bisogno di una sedia a rotelle.

Efgartigimod (VYVGART®) è un frammento di anticorpo progettato per ridurre gli anticorpi patogeni di immunoglobulina G (IgG) legandosi al recettore neonatale Fc e bloccando il processo di riciclo delle IgG. Efgartigimod alfa è il primo e unico frammento di anticorpo IgG Fc contro la CIDP e, se approvato dalla Commissione Europea, rappresenterebbe il primo nuovo trattamento in Europa per la CIDP da 30 anni.
La formulazione sottocutanea di efgartigimod è coformulata con la ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20), tecnologia di somministrazione farmacologica ENHANZE® di Halozyme. Attualmente, efgartigimod alfa è indicato come trattamento aggiuntivo alla terapia standard per i pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) e positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR). Efgartigimod è attualmente oggetto di studio in diverse malattie autoimmuni note per essere mediate da anticorpi IgG patogeni, tra cui patologie neuromuscolari, malattie del sangue e malattie dermatologiche sia in formulazione endovenosa (IV) che sottocutanea. 
Efgartigimod alfa per iniezione sottocutanea è disponibile in fiala o siringa preriempita e può essere somministrato da un paziente, da un caregiver o da un operatore sanitario. Il trattamento viene iniziato con una somministrazione settimanale e può essere adattato ad un regime a settimane alterne in base alla valutazione clinica.

La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati favorevoli ottenuti dallo studio clinico ADHERE, il più ampio studio condotto finora su pazienti affetti da CIDP, che ha dimostrato significativi miglioramenti clinici, miglioramenti nella mobilità, autonomia nelle attività quotidiane e nella forza muscolare. Nello studio il 66,5% dei pazienti trattati con efgartigimod alfa, indipendentemente dal trattamento precedente, ha dimostrato un miglioramento clinico, compresi miglioramenti nella mobilità, nelle funzioni e nella forza. ADHERE ha raggiunto l'endpoint primario dimostrando una riduzione del 61% del rischio di ricaduta rispetto al placebo. Lo studio ha anche dimostrato miglioramenti funzionali nell'INCAT disability score, nella capacità di presa e nella scala I-RODS alla settimana 36 rispetto al basale all'inizio della fase di sospensione della cura standard. I risultati relativi alla sicurezza sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di efgartigimod alfa in studi clinici precedenti.

“La nostra missione è sviluppare trattamenti innovativi e mirati per i pazienti affetti da malattie autoimmuni rare e gravi con bisogni clinici ancora insoddisfatti” ha dichiarato Fabrizio Celia, General Manager di argenx in Italia. “Il parere favorevole del CHMP su efgartigimod alfa per la CIDP segna un importante passo avanti verso l'introduzione di una nuova terapia innovativa per i pazienti europei in grado di garantire un miglioramento funzionale significativo. Efgartigimod alfa è il primo e unico frammento di anticorpo IgG Fc contro la CIDP e, se approvato, rappresenterebbe il primo trattamento in Europa, da 30 anni a questa parte, con un meccanismo d'azione innovativo e di precisione per i pazienti affetti da CIDP”.