Ricerca e cura

Malattie rare

20 Febbraio 2025

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Uniamo e Federchimica Assobiotec hanno avviato un percorso di confronto tra istituzioni, esperti e industria per migliorare la ricerca sulle malattie rare e garantire ai pazienti un accesso più rapido alle terapie. L’iniziativa è stata presentata a Roma durante l’evento “La ricerca sulle Malattie Rare in Italia – Opportunità e sfide”, organizzato nell’ambito del Rare Disease Day 2025.

I diversi attori presenti si sono confrontati su temi fondamentali come la sperimentazione clinica, l’accesso alle terapie e le politiche di sostegno alla ricerca con il comune obiettivo di costruire una strategia condivisa in grado di migliorare il sistema, rafforzando la collaborazione tra tutti i diversi attori coinvolti e garantendo soluzioni concrete per i pazienti e le loro famiglie.

L’obiettivo del progetto è creare un contesto più favorevole alla ricerca. “Stiamo assistendo a un incremento delle terapie innovative – spiega Annalisa Scopinaro, presidente di UNIAMO – ma è necessario favorire la condivisione dei dati, introdurre incentivi fiscali e coordinare meglio le diverse linee di ricerca per evitare sovrapposizioni e favorire le collaborazioni”. Scopinaro sottolinea inoltre l’importanza di coinvolgere i pazienti fin dalle prime fasi della ricerca per identificare i reali bisogni e valutare l’impatto delle terapie attraverso i patient reported outcomes (PROs) e i real world data (RWD).

Secondo Fabrizio Greco, presidente di Assobiotec, l’innovazione biotecnologica può rivoluzionare la gestione delle malattie rare, ma è fondamentale rimuovere gli ostacoli che rallentano la ricerca e l’accesso ai trattamenti. “L’Italia è tra i leader in Europa per gli screening neonatali e ha un quadro normativo che garantisce tempi rapidi di approvazione – afferma Greco – ma spesso questi primati rimangono solo sulla carta. Servono soluzioni concrete per trasformare questa eccellenza in benefici reali per i pazienti. Come Associazione”, conclude Greco “stiamo lavorando a una serie di proposte sui temi dell’early access e sui criteri di innovatività e vogliamo portare il nostro contributo per fornire soluzioni diagnostiche e terapeutiche sempre più efficaci e sostenibili. Auspichiamo che questa nuova collaborazione con UNIAMO possa portare importanti risultati per i pazienti e per le loro famiglie.”

TAG: ASSOBIOTEC, FEDERCHIMICA