Ricerca e cura

Malattie rare

28 Aprile 2025

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Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato l'approvazione condizionata di Duvyzat® (givinostat) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) nei pazienti deambulanti dai sei anni in su. Se approvato dalla Commissione europea, il farmaco sarà disponibile in tutta l'Unione europea a partire da luglio 2025.

La decisione si basa sui risultati dello studio di Fase 3 EPIDYS, che ha dimostrato benefici clinici e statisticamente significativi. In particolare, Duvyzat ha rallentato il tempo necessario per completare la salita di quattro gradini, obiettivo primario dello studio, ed è stato associato a un declino del 40% inferiore nella perdita cumulativa di capacità motorie valutate con la North Star Ambulatory Assessment (NSAA). La terapia è stata ben tollerata, con effetti collaterali perlopiù lievi o moderati.

«La raccomandazione del CHMP è una conferma del potenziale terapeutico di Duvyzat», ha dichiarato Paolo Bettica, Chief Medical Officer di Italfarmaco Group. «Questo traguardo riflette il nostro impegno nel portare avanti trattamenti innovativi che possano migliorare la vita di chi vive con la DMD».

Duvyzat è un inibitore delle deacetilasi istoniche (HDAC) che, assunto insieme ai corticosteroidi, mira a rallentare la progressione della distrofia muscolare. La malattia, causata da mutazioni nel gene DMD, comporta la perdita di funzionalità muscolare progressiva fino a coinvolgere cuore e apparato respiratorio, principali cause di morte prematura.

Attualmente approvato negli Stati Uniti dal marzo 2024 e nel Regno Unito dal dicembre 2024, Duvyzat si è dimostrato efficace anche nel ritardare la perdita della capacità di camminare: i dati a lungo termine dell’estensione dello studio EPIDYS mostrano una differenza di tre anni nell’età media di perdita dell’ambulazione a favore dei pazienti trattati.

«Insieme alla comunità DMD, accogliamo con favore l’opinione positiva del CHMP», ha commentato Francesco De Santis, presidente di Italfarmaco Holding. «Il nostro obiettivo resta migliorare la qualità di vita dei pazienti, continuando a raccogliere ulteriori evidenze cliniche».

Italfarmaco sta conducendo nuovi studi clinici per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco anche in pazienti non deambulanti dai nove anni in su e nei bambini tra i due e i cinque anni, con l’intento di estendere l’uso di Duvyzat a tutte le fasce di età e fasi della malattia.