Ricerca e cura

Malattie rare

26 Febbraio 2025

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L'autorizzazione della Commissione europea all'immissione in commercio di acoramidis segna un passo importante nell'innovazione terapeutica per i pazienti con amiloidosi da transtiretina (Attr-Cm). Questo farmaco sarà disponibile per gli adulti colpiti dalla forma wild-type, legata all'età, così come per quelli con la variante ereditaria della malattia. Un progresso fondamentale nella lotta contro una patologia che ha un impatto devastante sulla vita dei pazienti. Senza trattamento, infatti, l'aspettativa di vita è di circa 3-5 anni dalla diagnosi. Lo comunica Bayer in una nota.

L'Attr-Cm è una malattia grave e progressiva che causa una cardiomiopatia restrittiva, portando a insufficienza cardiaca. I pazienti affetti sono continuamente a rischio di peggioramenti a causa dell'accumulo nel cuore di fibrille amiloidi, piccole aggregazioni di proteine. Acoramidis è una piccola molecola somministrata per via orale, altamente selettiva, che stabilizza la transtiretina, una proteina che trasporta gli ormoni tiroidei, con un'efficacia superiore al 90%. 

 Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization e membro del Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer, evidenzia l'importanza di questa approvazione: "L'insufficienza cardiaca è una delle sfide più gravi per la salute pubblica a livello globale, e l'Attr-Cm ne è spesso una causa poco conosciuta. L'approvazione di acoramidis in Europa rappresenta un traguardo significativo, poiché offre ai pazienti una nuova opzione terapeutica ad azione rapida, capace di ridurre il rischio di eventi cardiovascolari e rallentare la progressione della malattia". 

 L'approvazione di acoramidis si basa sui dati dello studio clinico di fase III ATTRibute-CM, che ha confrontato l'efficacia e la sicurezza del farmaco con il placebo, in pazienti affetti da Attr-cm. I risultati hanno mostrato la superiorità di acoramidis nel ridurre il tasso di mortalità per qualsiasi causa (Acm) e le ospedalizzazioni per cause cardiovascolari (Cvh), grazie alla sua capacità di stabilizzare quasi completamente la transtiretina e di ridurre la formazione di fibrille amiloidi.

I principali risultati indicano: riduzione del rischio del 36% nell'endpoint composito di mortalità per tutte le cause e primo ricovero cardiovascolare a 30 mesi, rispetto al placebo, con benefici già visibili a partire dal terzo mese di trattamento; riduzione del 50% del rischio relativo di ospedalizzazioni cardiovascolari annualizzate rispetto al placebo, a 30 mesi; i dati dell'estensione in aperto (Ole) hanno dimostrato una riduzione del 34% del rischio di mortalità per tutte le cause a 42 mesi, evidenziando il potenziale del trattamento nel migliorare la sopravvivenza a lungo termine. Acoramidis ha dimostrato un buon profilo di sicurezza ed è generalmente ben tollerato dai pazienti, riporta la nota. In seguito all'approvazione da parte dell'Agenzia europea del farmaco Ema, Bayer lancerà acoramidis in Europa nella prima metà del 2025.

Lo sviluppo del farmaco è stato guidato da BridgeBio Pharma, Inc., che ha ottenuto l'approvazione della Fda per il mercato statunitense nel novembre 2024. In Europa Bayer ha i diritti esclusivi di commercializzazione grazie a una partnership strategica con BridgeBio, siglata nel marzo 2024. Questa collaborazione unisce l'esperienza consolidata di Bayer nelle malattie cardiovascolari con l'innovazione di BridgeBio nel trattamento dell'Attr-Cm.