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C-Suite

05 Giugno 2026

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“Givinostat ci ha proiettato in un'altra dimensione. Vogliamo trasformare Italfarmaco in un'azienda con un portafoglio importante nelle malattie rare”. È la visione delineata da Francesco Di Marco, Group CEO di Italfarmaco dal gennaio 2026, nell'intervista rilasciata a Sanità33.

 Al centro della strategia del gruppo c'è l'espansione nell'ambito delle malattie rare dopo l'approvazione di givinostat per la distrofia muscolare di Duchenne negli Stati Uniti e in Europa, risultato che segna un passaggio rilevante nella storia dell'azienda.

Di Marco ricorda come Italfarmaco sia cresciuta nel corso di decenni partendo dalle proprie radici italiane e da una forte presenza nei mercati europei. “È un gruppo che si è sviluppato molto bene in Italia e in Spagna, espandendosi poi nei principali mercati europei e con presenze in America Latina, Turchia e Vietnam”, spiega. Una crescita accompagnata da investimenti nella ricerca che hanno portato alla scelta di concentrarsi progressivamente sulle malattie rare.

Secondo il Group CEO, proprio questo percorso ha consentito lo sviluppo di givinostat, terapia nata dalla ricerca italiana e oggi disponibile negli Stati Uniti e in Italia. “Givinostat rappresenta il risultato di una visione che ha portato l'azienda a investire nella ricerca e sviluppo. È un prodotto che ci permette di guardare al futuro con un'ambizione diversa”, afferma.

Malattie rare, bisogno clinico e sostenibilità

Per Di Marco, la crescente attenzione verso le malattie rare è il risultato di due fattori convergenti: il progresso scientifico e la persistenza di bisogni clinici ancora insoddisfatti.

“Fortunatamente la scienza ha compiuto passi avanti importanti grazie alle nuove tecnologie. Allo stesso tempo esistono ancora molte famiglie che convivono con patologie gravi per le quali non sono disponibili risposte terapeutiche adeguate”, osserva.

Sul tema della sostenibilità economica, il Group CEO sottolinea che l'impatto delle malattie rare sui sistemi sanitari va valutato tenendo conto della limitata numerosità dei pazienti coinvolti. “Parliamo di patologie che interessano numeri contenuti di persone. Oggi il costo per il sistema sanitario è gestibile e consente di restituire dignità a pazienti che affrontano condizioni molto severe”.

Dalla Duchenne al futuro della pipeline

La rimborsabilità di givinostat in Italia da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) rappresenta un traguardo importante per il gruppo, ma anche un punto di partenza. Di Marco sottolinea come il farmaco sia stato sviluppato grazie a una collaborazione stretta con il sistema sanitario e con i centri clinici italiani impegnati nella ricerca sulla Duchenne.

“Givinostat è stato sviluppato in Italia con il contributo di molti clinici e ricercatori. Penso a tutti coloro che hanno svolto un ruolo importante nello sviluppo del programma clinico”, afferma.

L'azienda sta inoltre valutando ulteriori possibili applicazioni terapeutiche della molecola. “Stiamo conducendo studi clinici in altre patologie e riteniamo che il percorso di givinostat sia soltanto all'inizio. I benefici che questa terapia potrà portare potrebbero estendersi ad altri ambiti”.

L'accesso alle cure come priorità

Uno dei temi centrali dell'intervista riguarda il rapporto tra innovazione e accesso. Per Di Marco, la vera sfida non consiste soltanto nello sviluppare nuove terapie, ma nel renderle disponibili ai pazienti nel minor tempo possibile.

“I pazienti non hanno tempo”, afferma. “Chi convive con queste patologie ha bisogno di risposte e supporto immediati”.

Per questo motivo Italfarmaco ha scelto di attivare programmi di uso compassionevole “Abbiamo ritenuto eticamente importante mettere la terapia a disposizione dei pazienti prima della rimborsabilità, nel rispetto delle normative dei diversi Paesi”.

Secondo Di Marco, centinaia di pazienti hanno già potuto beneficiare del trattamento attraverso questi programmi. Inoltre, il lungo percorso di sviluppo consente oggi di disporre di dati di follow-up particolarmente estesi. “Abbiamo pazienti che assumono il farmaco da oltre dieci anni. Questo ci permette di osservare risultati molto incoraggianti anche sul lungo periodo”.

Il dialogo con regolatori e autorità sanitarie

Sul rapporto con le autorità regolatorie, Di Marco evidenzia l'importanza di una collaborazione basata sul riconoscimento del bisogno clinico.

“Quando esiste una patologia grave e una terapia che può offrire una risposta concreta, si crea generalmente un clima di pragmatismo che consente di lavorare insieme per portare il farmaco ai pazienti mantenendo elevati standard di sicurezza ed efficacia”.

L'esperienza maturata durante il percorso di approvazione di givinostat viene descritta come positiva sia a livello europeo sia in Italia. “Abbiamo trovato disponibilità al dialogo e alla discussione. In particolare, l'Italia è stata tra i Paesi con cui è stato possibile sviluppare un confronto molto costruttivo”.

Tra i temi ancora aperti vi è la gestione di alcuni pazienti con Duchenne che perdono la deambulazione durante il trattamento. “Riteniamo che vi siano elementi sufficienti per continuare a confrontarci con l'Agenzia italiana del farmaco in merito a questo tema”.

Partnership internazionali e crescita globale

La strategia di sviluppo di Italfarmaco passa anche attraverso accordi industriali e partnership internazionali. Di Marco cita l'intesa siglata con la società giapponese JCR per la commercializzazione di givinostat.

L'operazione ha consentito all'azienda italiana di ottenere un accesso privilegiato al portafoglio di ricerca della società giapponese. “Stiamo già valutando diversi progetti che potrebbero essere sviluppati e portati sul mercato. La nostra ambizione è diventare un attore rilevante nelle malattie rare, continuando a investire in ricerca e sviluppo e costruendo nuove collaborazioni”.

La nuova fase di Italfarmaco

Guardando al medio periodo, Di Marco descrive un'azienda impegnata in una profonda trasformazione organizzativa e strategica.

“Prima eravamo principalmente una realtà italiana e spagnola con alcune presenze internazionali. Oggi circa metà dei pazienti trattati con givinostat si trova negli Stati Uniti. Questo significa competere in una categoria diversa e acquisire le competenze necessarie per operare come azienda globale”.

L'obiettivo è fare in modo che givinostat non resti un caso isolato. “Vogliamo che rappresenti l'inizio di una storia più ampia. Continueremo a reinvestire i risultati ottenuti nella ricerca e sviluppo, valorizzando le competenze costruite nel tempo”.

Di Marco osserva inoltre come altre aziende italiane stiano investendo sempre di più nell'innovazione e nelle malattie rare. “Credo che esista un'opportunità importante per l'industria farmaceutica italiana di giocare un ruolo strategico nello sviluppo di nuove terapie. Noi vogliamo essere tra i protagonisti di questo percorso”.

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