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C-Suite

15 Aprile 2025

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Sanità33 ha intervistato Gabriele Brambilla, CEO e co-founder di Alira Health, azienda di consulenza per il mondo Pharma, Biotech e MedTech con la missione di umanizzare l'assistenza sanitaria e le scienze della vita, in collaborazione con i pazienti, attraverso tecnologie innovative e una guida esperta.

Nel 2015, insieme a un altro cofondatore francese, Benjamin Chambon, è nata Alira con l'obiettivo di costruire una società di servizi che seguisse l'intero ciclo di sviluppo di un prodotto medical device o farmaceutico. L’azienda nasce per colmare l’esigenza, specialmente per alcuni tipi di prodotti, come le molecole per le malattie rare, di avere un coordinamento continuo attraverso tutto il ciclo di sviluppo.
“Abbiamo iniziato come una piccola azienda di 40 persone, e negli ultimi 7-8 anni siamo cresciuti fino a diventare un team di 800 persone con diversi servizi. È stata una bella avventura imprenditoriale con tante soddisfazioni. Il mio ruolo è cambiato molto negli ultimi 8 anni, in modo veloce e particolare” ha raccontato il Ceo dell’azienda. “Dopo il 2021, volevamo investire nel mondo della tecnologia. Il 2021 è stato un anno particolare, post-Covid, un periodo in cui le valutazioni nel mondo digitale e nella sanità sono schizzate alle stelle. In due anni siamo riusciti a raccogliere circa 180 milioni di capitale, che abbiamo poi investito in quattro acquisizioni nel settore tecnologico. Dopo queste acquisizioni, abbiamo deciso di tornare sul mercato per raccogliere ulteriori fondi e abbiamo ottenuto altri 100 milioni, questa volta in venture debt, con un importante player americano di Los Angeles” spiega. 

Si tratta di un momento di grandissima trasformazione in tutto il settore del Life Sciences. Sicuramente c’è una visione sempre più sistemica che sta permeando il mondo della salute e delle scienze della vita in generale. In Europa, ad esempio, è stato approvato il regolamento europeo HTA. I dati aiutano a comprendere meglio il valore delle cure in maniera più trasversale, collegando i vari passaggi del ciclo di vita di un trattamento.
Il settore che sta crescendo di più è quello della real-world evidence, un ambito meno regolato rispetto alla ricerca clinica tradizionale. Si tende a pensare che la real-world evidence venga utilizzata solo dopo l’approvazione di un farmaco, per valutare la sua efficacia sul mercato. Ma in realtà, si è scoperto che può essere utilizzata anche prima, attraverso studi osservazionali non interventistici. Quindi, più la real-world evidence non viene utilizzata oggi solo dopo l’approvazione del farmaco, ma già nelle fasi iniziali della ricerca, per comprendere il patient journey e definire meglio gli endpoint clinici. Questo è fondamentale perché permette ai team di R&D di capire fin da subito quali aspetti considerare prioritari nello sviluppo di un nuovo trattamento, aumentando così le probabilità di successo.

Non sorprende quindi che le principali autorità regolatorie mondiali, come EMA ed FDA, stiano dando sempre più importanza ai patient-reported outcomes e ai patient-reported experience measures, strumenti che misurano in modo diretto l’esperienza soggettiva dei pazienti.

Ormai, con lo sviluppo delle scienze omiche e dei biomarcatori, anche dal punto di vista dell’accesso ai farmaci e del loro sviluppo, sta cambiando l’approccio dell’intera industria.
Come Alira, spiega Brambilla “siamo partiti con un approccio personalizzato al coinvolgimento del paziente, in particolare nelle malattie rare, e negli ultimi otto anni abbiamo imparato moltissimo. L’idea di personalizzare il trattamento, o di identificare sottogruppi in cui un farmaco funziona meglio, è utilizzata ampiamente, ad esempio nell’oncologia personalizzata e nelle malattie autoimmuni. Di conseguenza, il settore sta passando da farmaci "blockbuster", pensati per un’ampia popolazione, a terapie più mirate e personalizzate, con un impatto molto più significativo su gruppi specifici di pazienti”.

Infatti, fino a pochi anni fa, i grandi blockbuster come le statine, terapie utilizzate da milioni di persone in tutto il mondo, erano il simbolo della potenza delle grandi aziende del settore. Oggi, invece, ci troviamo di fronte a un cambio di paradigma: le terapie sono sempre più personalizzate. Naturalmente, i volumi che i grandi blockbuster muovono sono incredibili e, anche tuttora, la maggior parte del profitto del settore farmaceutico deriva da questi. Però, alla fine, è la realtà scientifica e clinica che conta. Ora è fondamentale ascoltare il paziente, avere un team che lo coinvolga nella definizione del protocollo clinico, e coinvolgerlo anche nell’accesso al mercato del farmaco. Tutte cose che, in realtà, per i grandi blockbuster non sono mai state fatte. Quindi, anche queste aziende farmaceutiche, ma anche quelle di medical devices, devono portare nel loro team una diversa tipologia di servizio, con nuove competenze e capacità.

Coinvolgere il team clinico e convincerlo che prima di fare il protocollo clinico non bisogna parlare solo con i KOL (Key Opinion Leaders) ma anche con i pazienti è difficile. Il 60% degli studi clinici sono in ritardo e falliscono per un motivo: il protocollo non è disegnato attorno al paziente.
“Alira Health vuole creare una nuova categoria di servizi che definiamo "patient-enabled solutions". La partnership con il paziente che permette di raccogliere i dati, le informazioni e le evidenze necessarie per sviluppare i farmaci in modo corretto. E non solo per un impatto scientifico e clinico, ma anche per garantire un impatto concreto sul paziente, che non sono sempre la stessa cosa – spiega Brambilla - Il concetto di "patient involvement" è molto interessante, soprattutto in contesti come le malattie croniche e rare, dove il paziente è sempre più consapevole e partecipe nella gestione della propria salute. Questo porta a un maggiore coinvolgimento nella ricerca e nello sviluppo dei farmaci”.

Nel corso dell’intervista è emerso come per fare un farmaco di successo nel mercato che offra un reale vantaggio non basti basarsi su dati clinici in ambienti iperselettivi, ma che bisogna guardare al mondo reale che rappresenta meglio la popolazione che utilizzerà effettivamente il trattamento. Questo principio è valido anche per gli approcci ai regolatori.

Il mondo del "real world" è quello che cambierà il modo di pensare sia dei consumatori che dei regolatori. Ma i dati devono essere raccolti con la stessa rigorosità con cui vengono raccolti nei trial clinici, se non di più. I regolatori si stanno muovendo nella direzione giusta, ascoltando di più l'effettivo impatto sui pazienti, non solo quello clinico. I dati devono essere accurati e robusti per dimostrare che l'impatto sui pazienti è diverso rispetto a quello che vediamo nei trial clinici.
La definizione degli endpoint dipende molto dalla tipologia della malattia. Nelle malattie croniche, i patient-reported outcomes diventano fondamentali, perché i pazienti stessi sono il miglior indicatore del successo del trattamento. In malattie degenerative come l'Alzheimer, può essere difficile raccogliere feedback diretti dai pazienti, ma possiamo ottenere informazioni preziose dal "circle of care", cioè dalla famiglia e dalle persone che assistono il paziente.
“È importante anche coinvolgere le famiglie nelle decisioni, specialmente in malattie, dove la qualità della vita può essere misurata anche attraverso il supporto che il paziente riceve” spiega Brambilla “Nel mondo cronico, l'analisi dei patient-reported outcomes diventa cruciale. Oggi, grazie all'intelligenza artificiale e ad altre tecnologie di data analytics, possiamo analizzare questi dati in modo razionale e arrivare a endpoint statisticamente rilevanti. Questi dati possono essere presi in considerazione sia dai regolatori che dai payer per valutare l'efficacia dei trattamenti”.

Per il prossimo futuro il Ceo di Alira spera che la salute evolva in modo da creare una nuova categoria di farmaceutico che comprenda servizi più centrati sul paziente dove questo debba diventare un partner sempre più attivo.
“Il processo è lungo e richiede molta pazienza, ma stiamo raccogliendo dati per dimostrare che questo approccio è più efficace. Come Alira vogliamo essere pionieri nel coinvolgere i pazienti per aiutare le aziende farmaceutiche a sviluppare terapie migliori. È una sfida, ma è quello che stiamo cercando di fare: rendere il cambiamento accessibile, raccogliere i dati giusti e, nel prossimo futuro, diventare leader nel mercato” conclude Brambilla.

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Ascolta "Real world data e centralità del paziente nello sviluppo dei farmaci. L’intervista a Gabriele Brambilla, Alira Health" su Spreaker.

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