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C-Suite

05 Giugno 2025

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La medicina è oggi attraversata da una profonda trasformazione, in cui l’immunologia gioca un ruolo sempre più centrale. Stiamo scoprendo connessioni inedite tra numerose patologie e diversi componenti del corpo umano, aprendo a nuove sfide ma anche a importanti opportunità terapeutiche. A tutto questo si aggiunge un contesto geopolitico in cui l’investimento in ricerca e sviluppo è sempre più al centro della competizione globale tra Stati Uniti, Cina e Unione Europea.

Di questi temi ha parlato Sanità33 con Fabrizio Celia, amministratore delegato di Argenx, e Silvia Rossi, direttore medico dell’azienda.

Fondata in Belgio nel 2008, Argenx è oggi una multinazionale europea di riferimento nel settore biotech. In poco più di un decennio è passata da startup focalizzata sulla ricerca pura a realtà integrata su scala globale, con presenza in oltre 30 Paesi, più di 1.600 dipendenti e circa un miliardo di euro investiti in ricerca e sviluppo.

“Abbiamo una delle pipeline più promettenti nel campo delle malattie rare autoimmuni,” spiega il dottor Celia. “Sono proprio queste le aree terapeutiche dove esiste un grande bisogno clinico ancora insoddisfatto e un impatto sociale elevato. Si stima che le malattie autoimmuni siano circa un centinaio e colpiscano tra il 5 e il 10% della popolazione. La nostra visione parte da questi dati e dalla consapevolezza che l’innovazione farmacologica è fondamentale, ma da sola non basta. Vogliamo contribuire alla costruzione di un ecosistema salute più connesso, capace di affrontare queste sfide”.

“Stiamo assistendo a un passaggio cruciale: da un’era dominata da trattamenti immunosoppressivi generici a un approccio che valorizza la complessità biologica e clinica dei pazienti,” afferma la dottoressa Rossi. “Argenx utilizza una piattaforma tecnologica per generare anticorpi terapeutici con elevata omologia alle sequenze umane, ottimizzando la tollerabilità e ampliando lo spettro di antigeni riconosciuti. Grazie all’ingegneria molecolare, modifichiamo la struttura degli anticorpi per migliorarne farmacocinetica ed efficienza. Inoltre, stiamo sviluppando formulazioni sia endovenose che sottocutanee, per una maggiore personalizzazione del trattamento”.

Le sfide principali? Identificare target terapeutici modulabili e significativi, ottenere un’immunomodulazione mirata che non comprometta le funzioni fisiologiche, rendere più efficiente lo sviluppo clinico e integrare i dati di Real World Evidence (RWE).

“In Italia stiamo sviluppando studi RWE coinvolgendo fin dall’inizio tutti gli attori: clinici, ricercatori, pazienti, psicologi,” continua Rossi. “L’obiettivo è misurare concretamente l’impatto di un farmaco sull’esperienza complessiva della malattia e sugli outcome rilevanti”.

In quest’ottica si inserisce l’Immunology Innovation Program, iniziativa strategica di Argenx che mira a descrivere l’evoluzione e l’efficacia delle nuove terapie con un approccio inclusivo e collaborativo.

“È il cuore culturale e scientifico della nostra azienda,” spiega ancora Rossi. “Un motore di innovazione che mette al centro persone e valore condiviso. Non è solo un programma di ricerca, ma una piattaforma aperta che promuove la co-creazione tra industria e comunità scientifica. Ogni ricercatore con dati preliminari o intuizioni può candidarsi e capire se le proprie idee possano trasformarsi in applicazioni cliniche. Vogliamo accelerare il passaggio dalla ricerca preclinica allo sviluppo clinico, dall’invenzione all’innovazione concreta. In Italia stiamo lavorando per creare un hub dedicato all’immunologia, basato sui principi di questo programma, capace di generare valore reale per il sistema salute e la ricerca nazionale”.

Argenx è oggi una delle realtà in maggiore espansione nel panorama biotech internazionale. “Credo che aziende come la nostra – ma anche altre nel campo delle terapie geniche – si trovino a gestire una doppia complessità: quella delle malattie rare autoimmuni e quella dell’innovazione terapeutica personalizzata,” sottolinea Celia. “Siamo guidati dalla scienza, ma pronti ad anticipare grandi trasformazioni, come l’uso dell’intelligenza artificiale e dei big data. Il nodo principale resta il gap tra la velocità del progresso scientifico e la lentezza iper-burocratica dei sistemi regolatori”.

Curiosità, passione e desiderio di portare un cambiamento concreto nella vita dei pazienti sono le leve che muovono i professionisti di Argenx.

“Questo è il valore più alto ed etico del nostro lavoro, ed è ciò che ci motiva ogni giorno,” conclude Celia. “Anche quando il contesto è complesso, la bellezza di lavorare in campo farmaceutico sta proprio qui: nel contribuire a ridare speranza e qualità di vita a chi ne ha più bisogno”.

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Ludovico Baldessin

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