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C-Suite

13 Maggio 2025

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La medicina vive un’epoca di grande trasformazione, spinta da innovazioni tecnologiche e scientifiche difficili da seguire persino per gli addetti ai lavori. Ne abbiamo parlato con Leila Khader, direttore medico di Biogen Italia, azienda internazionale attiva nelle neuroscienze e nelle malattie rare. Intervistata da Ludovico Baldessin, CEO di Edra Spa, Khader ha raccontato come l’Unione Europea e l’Italia si stiano muovendo per affrontare le sfide legate alle malattie rare e come Biogen contribuisca a ridurre i tempi di accesso alle cure. È stato infatti approvato un piano nazionale delle malattie rare che ha posto obiettivi anche abbastanza ambiziosi, tuttavia, ci sono ancora diversi ostacoli nel percorso diagnostico e terapeutico.

“L’approccio pionieristico, che da sempre ci caratterizza, fa sì che siamo spesso i primi a rendere disponibili terapie per patologie orfane oltre che rare, nelle quali c’è davvero tutto da costruire: dalla conoscenza della patologia alla creazione di PDTA, fino a percorsi di accesso e presa in carico rapidi. Siamo anche fortemente impegnati in attività educative di awareness rivolte non solo ai neurologi ma anche ai membri del team multidisciplinare, per aumentare il riconoscimento precoce di segni e sintomi. Nell’ambito delle malattie rare, Biogen è riconosciuta per il suo lavoro nell’atrofia muscolare spinale (SMA), dove l’accompagnamento e il supporto al paziente sono centrali. In questo ambito le nuove tecnologie diagnostiche possono aiutare sempre più nell’appropriatezza e tempestività delle cure. Favorire il confronto tra esperti per condividere esperienze cliniche e aggiornare gli algoritmi di trattamento è un aspetto fondamentale in cui Biogen crede sempre fortemente”, ha affermato Khader.

Il riconoscimento precoce, come in altre aree terapeutiche, attraverso anche lo screening neonatale, è fondamentale per affrontare le criticità delle malattie rare come la SMA. Permette una presa in carico tempestiva e l’introduzione di terapie in grado di migliorare la qualità della vita e rallentare la progressione della malattia.

“Come Biogen, supportiamo percorsi di accesso anticipato e progetti per la presa in carico adeguata dei pazienti, contribuendo a ridurre diseguaglianze e migliorare l’aderenza agli standard of care. Un esempio concreto è il progetto Multiple Sclerosis Management Lab, nato nel 2013, poi evoluto nel 2018 come SMALab per la SMA, in collaborazione con SDA Bocconi, volto a caratterizzare i diversi modelli di presa in carico dei pazienti”.

Al di là della SMA, l’azienda è fortemente impegnata in altre malattie rare quali l’Atassia di Friedreich (AF) e una forma genetica di SLA, oltre a portare avanti una pipeline dal grande potenziale che include trattamenti per patologie immunologiche rare. Recentemente, inoltre, Biogen e Stoke Therapeutics hanno avviato una collaborazione per lo sviluppo e la commercializzazione di una molecola per il trattamento della sindrome di Dravet, una forma rara di encefalopatia epilettica su base genetica. Infine, Biogen è da anni fortemente impegnata anche in Alzheimer, per contribuire a contrastare questa malattia devastante che rappresenta una delle maggiori sfide sanitarie a livello globale, con un focus particolare sulla fase iniziale della patologia.

Oggi si parla sempre più di una medicina sistemica, di neuropsicoendocrinoimmunologia.  “L’innovazione scientifica e la visione medica devono mirare non solo alla disponibilità di nuove terapie, ma anche a una diagnosi precoce, personalizzazione del trattamento e accompagnamento continuo del paziente. Elementi come la creazione di reti assistenziali integrate e la personalizzazione della cura sono fondamentali. Molti considerano le malattie rare un’area di nicchia, ma è proprio qui che si realizza la vera innovazione terapeutica. Approcci personalizzati possono poi estendersi anche ad altre patologie più diffuse” ha affermato la rappresentante Biogen.

Per coniugare efficacemente innovazione e sostenibilità, rispondendo ai bisogni dei pazienti e limitando le diseguaglianze è fondamentale un nuovo modo di lavorare, basato su una stretta partnership tra tutti gli stakeholder. Serve un modello di co-creazione, di ascolto attento delle esigenze delle community, sia di pazienti che clinico-scientifiche, in dialogo costante con le istituzioni.
Attività di awareness, educazione e condivisione all’interno delle classi di stakeholder sono quindi fondamentali per creare PDTA e modelli organizzativi in grado di garantire standard of care uniformi, indipendentemente dalle differenze geografiche o istituzionali. Durante l’intervista si è parlato anche del lato “umano” delle patologie dove Biogen è attiva, dove l’impatto delle cure è reale e tangibile e questo elemento emozionale contribuisce anche a rendere l’azienda così attrattiva.

“Poter fare la differenza concreta nella vita delle persone è ciò che motiva e unisce il nostro team ogni giorno. Come Biogen, abbiamo sempre lavorato partendo dall’ascolto, per poi costruire attività di valore condivise” ha concluso Khader.

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Ludovico Baldessin

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