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Accordo di licenza per sviluppare e commercializzare JR-141 in Europa, Usa e America Latina. La terapia enzimatica sostitutiva è in fase III
Il gruppo consolida sotto un unico brand le attività dedicate alle malattie rare in diversi Paesi europei. L’operazione segue l’acquisizione delle attività commerciali di Orladeyo
In occasione del PBC International Day, esperti e associazioni richiamano l’impatto di prurito e stanchezza sulla vita quotidiana e la necessità di considerarli nel percorso di cura
L'acquisizione consentirà a Vertex di entrare nell'endocrinologia con Palsonify, farmaco orale approvato negli Stati Uniti per l'acromegalia
La nomina rafforza ulteriormente la struttura di leadership nazionale con un profilo di comprovata esperienza nel settore farmaceutico
Approvata la graduatoria del bando 2025: sostegno a studi clinici e preclinici su malattie rare, repurposing e farmaci orfani plasmaderivati
Riconoscimento per la terapia sperimentale destinata al trattamento della carenza congenita di Fattore V, una rara patologia emorragica ereditaria con limitate opzioni terapeutiche
ANF porta a Roma pazienti, caregiver e clinici per discutere accesso alle cure, continuità assistenziale e percorsi multidisciplinari nella neurofibromatosi
Aifa ha approvato la rimborsabilità di givinostat per la distrofia di Duchenne nei pazienti deambulanti dai 6 anni in trattamento con corticosteroidi
Aifa riconosce la rimborsabilità di Iptacopan per il trattamento di adulti con glomerulopatia da C3, malattia renale ultra-rara
Aifa ha approvato la rimborsabilità di omaveloxolone per pazienti dai 16 anni con atassia di Friedreich
La Commissione europea approva il regime ogni quattro settimane di pegunigalsidasi alfa per adulti con malattia di Fabry stabili in terapia enzimatica sostitutiva
Alla MDA Clinical & Scientific Conference 2026 presentati dati fino a otto anni di trattamento con vamorolone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Il nuovo agonista orale PPAR-delta ottiene la rimborsabilità in Italia per i pazienti con PBC che non rispondono adeguatamente all’acido ursodesossicolico o non lo tollerano
Giornata Mondiale Malattie Rare
Farmindustria segnala che oltre 7.700 progetti di ricerca su malattie rare rappresentano più del 30% della pipeline globale
Giornata Mondiale Malattie Rare
La Società italiana di farmacologia richiama criticità nella ricerca e nell’accesso ai farmaci per malattie rare pediatriche, alla vigilia della Giornata delle malattie rare del 28 febbraio
La somministrazione ogni 4 settimane permette di ridurre il carico terapeutico per pazienti stabili in ERT. Decisione Commissione Europea attesa entro marzo 2026
Recordati ha siglato accordi di collaborazione e licenza con Moderna per lo sviluppo e la commercializzazione globale di mRNA-3927 per l’acidemia propionica
La Commissione Europea ha autorizzato donidalorsen per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adulti e adolescenti
Cure più efficaci per i bambini colpiti da una rara patologia genetica legata al metabolismo del rame: approvato Zycubo, sviluppato da Zydus Lifesciences e Fortress Biotech
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