Ricerca e cura

Oncologia

10 Ottobre 2024

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La lotta contro il cancro e le patologie onco-ematologiche ha visto notevoli progressi negli ultimi anni, migliorando la qualità di vita e la sopravvivenza dei pazienti grazie alle innovazioni terapeutiche. Tuttavia, nonostante gli eccezionali risultati ottenuti dalla ricerca, in Italia alcuni trattamenti rimangono ancora inaccessibili per i pazienti a causa di normative complesse. Il progetto "Early Perspective: orizzonti, risposte e opportunità per lo sviluppo precoce dell'Early Access dei farmaci in onco-ematologia", lanciato da Edra con il contributo di Amgen, punta a risolvere queste criticità e ha preso in analisi lo stato dell’Accesso Precoce (AP) in Italia, individuando opportunità e sfide per migliorare il sistema e cercare di garantire cure efficaci ai pazienti che ne hanno urgente necessità.

I punti chiave per favorire l’Accesso Precoce alle terapie

La presentazione del progetto che si è tenuta oggi a Roma, ha visto il confronto tra esperti del mondo scientifico, politico e istituzionale, riuniti con l’obiettivo di proporre un ripensamento sulla possibilità di ridurre i tempi tecnici, così come applicato in altri paesi nel panorama europeo. Pur rappresentando un meccanismo essenziale per consentire l’utilizzo di farmaci innovativi non ancora autorizzati o per indicazioni terapeutiche differenti da quelle approvate, l'Accesso Precoce in Italia è spesso rallentato da barriere burocratiche e normative che complicano l’implementazione di queste terapie in tempi rapidi, un ostacolo significativo per chi soffre di patologie ematologiche gravi. Nel nostro Paese, la finestra temporale tra l’approvazione di un nuovo farmaco da parte dell’EMA e l’effettivo accesso dei pazienti ad esso può arrivare fino a due anni. 

Gli esperti coinvolti nel progetto hanno posto l'accento sulle criticità che il sistema di Accesso Precoce in area onco-ematologica – e non solo - incontra quotidianamente. In questo contesto, è emersa la necessità di riformare e semplificare il sistema di AP, favorendo l'introduzione di procedure "accelerate" per quei farmaci che dimostrano un alto valore terapeutico. 

Il progetto “Early Perspective” ha poi portato alla messa a fuoco di alcuni punti chiave su cui gli esperti coinvolti hanno proposto di intervenire: 

1. Semplificazione delle normative e riduzione delle barriere burocratiche: è necessario snellire le procedure per velocizzare l'accesso ai farmaci innovativi, eliminando ostacoli burocratici che rallentano l'attuazione del sistema di AP. 
2. Adozione di procedure accelerate per farmaci ad alto valore terapeutico: si propone l'introduzione di percorsi preferenziali per quei farmaci che dimostrano un beneficio terapeutico significativo, in particolare per patologie gravi o rare. 
3. Riduzione dei tempi di accesso post-approvazione EMA: in Italia, il ritardo tra l'approvazione da parte dell'EMA e l'effettivo accesso dei pazienti al farmaco può arrivare fino a due anni. Ridurre questo intervallo è cruciale per garantire cure tempestive. 
4. Allineamento con le best practices europee: la Francia, in particolare, rappresenta un esempio virtuoso di come implementare l'accesso precoce ai farmaci. L'Italia potrebbe ispirarsi a modelli già applicati in altri Paesi europei per migliorare il proprio sistema. 
5. Collaborazione tra istituzioni e industria farmaceutica: favorire un dialogo costruttivo tra il mondo scientifico, le istituzioni politiche e le aziende farmaceutiche per identificare soluzioni pratiche che agevolino l'implementazione dell'Accesso Precoce. 
6. Sostenibilità e bilanciamento tra innovazione e accesso equo: promuovere un sistema che garantisca sostenibilità economica senza sacrificare l’accessibilità ai farmaci innovativi per tutti i pazienti. 
7. Abbattere le disuguaglianze nell'accesso ai farmaci pediatrici: l'accessibilità ai farmaci innovativi in oncologia pediatrica è una sfida significativa, con disuguaglianze pronunciate tra diversi Paesi europei, inclusa l'Italia. C'è una necessità urgente di semplificare i processi burocratici e armonizzare le procedure di approvazione a livello europeo per garantire un accesso equo a tutti i pazienti pediatrici. 

In un contesto di rapidi progressi terapeutici è fondamentale che l’Italia adotti un approccio più snello ed efficace per garantire a tutti i pazienti l'accesso tempestivo alle terapie più innovative in ambito onco-ematologico e non solo. Grazie a una semplificazione burocratica e ad una valutazione clinica rigorosa, il sistema sanitario italiano può affrontare le sfide dell’ematologia moderna e assicurare un trattamento più rapido ed equo ai pazienti.

TAG: ANGIOEDEMA, EARLY PERSPECTIVE, EARLY ACCESS