Ricerca e cura

Aifa

18 Settembre 2025

---

Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), riunito il 17 settembre, ha approvato un pacchetto di nuove autorizzazioni che segna un passaggio significativo per il Servizio sanitario nazionale (Ssn). Nella seduta sono stati deliberati:

• 8 nuovi farmaci (di cui 2 orfani),
• 6 medicinali generici,
• 6 estensioni di indicazione terapeutica.

Casgevy, la prima terapia di editing genetico rimborsata in Italia ed Europa

Tra le decisioni più rilevanti, spicca il via libera alla rimborsabilità di exa-cel (exagamglogene autotemcel, Casgevy), la prima e unica terapia di editing genetico basata sulla tecnologia CRISPR-Cas9 approvata in Italia ed Europa.

Il trattamento, frutto della collaborazione tra Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, è destinato a pazienti dai 12 anni affetti da beta-talassemia trasfusione dipendente (TDT) e da anemia falciforme severa (SCD). In Italia riguarda circa 5.000 persone con TDT – la popolazione più ampia d’Europa – e 2.300 con SCD.

La terapia prevede un percorso altamente innovativo: le cellule staminali ematopoietiche del paziente vengono prelevate, modificate geneticamente in laboratorio e reinfuse, generando cellule in grado di produrre emoglobina fetale sana. Questo consente di ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni nella TDT e le crisi vaso-occlusive nella SCD.

“Oggi è una giornata importante per le persone che in Italia sono affette da queste patologie rare e gravemente invalidanti”, ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager Italia e Grecia di Vertex. “L’Italia, che conta la popolazione TDT più numerosa d’Europa, si conferma all’avanguardia nell’accesso pubblico a terapie innovative”.

Le altre autorizzazioni approvate dal CdA AIFA comprendono nuovi farmaci destinati ad aree terapeutiche diverse, inclusi due medicinali orfani per malattie rare, insieme a generici e nuove estensioni di indicazione che ampliano le possibilità di trattamento già disponibili.

Secondo AIFA, queste decisioni testimoniano la volontà di garantire l’accesso a cure innovative e al contempo sostenibili, mantenendo elevata l’attenzione sia alle patologie rare sia alla gestione delle cronicità e delle terapie già in uso.