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Farmaci

13 Giugno 2024

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Dopo i nuovi dati presentati al Congresso dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL) sull'efficacia a lungo termine della molecola elafibranor per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) e sulla qualità di vita associata al prurito nelle persone con PBC, la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha annunciato l'approvazione accelerata per elafibranor di Ipsen in compresse da 80mg in combinazione con acido ursodeossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata a UDCA, o in monoterapia in pazienti che manifestano intolleranza per UDCA. Il nuovo farmaco è quindi prescrivibile con effetto immediato negli Stati Uniti nei pazienti che presentano i requisiti di elegibilità.

La PBC è una malattia epatica colestatica autoimmune, rara e progressiva, nella quale l'organismo attacca e distrugge gradualmente i piccoli dotti biliari del fegato. Se non trattata, la bile e le tossine possono accumularsi e causare cicatrici nel fegato, portando anche all'insufficienza epatica. I sintomi della PBC, tra cui fatigue e prurito, possono incidere in modo significativo sulla qualità di vita. Tuttavia, anche se alcune persone che vivono con la PBC non presentano sintomi, il rischio di progressione della malattia e di danni al fegato persiste; pertanto, è essenziale intervenire con una gestione attiva della malattia.

Elafibranor è una molecola innovativa, agonista del recettore PPAR, con il potenziale di essere il primo di una nuova classe di farmaci. Al momento la molecola è in fase di revisione da parte della Food and Drug Administration statunitense (FDA), dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dell’Autorità regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito (MHRA).

L’approvazione accelerata della FDA si basa sui nuovi dati late-breaking dello studio ELATIVE in doppio cieco (NCT04526665) che dimostrano l'efficacia a lungo termine di elafibranor nella gestione della progressione di malattia in pazienti con colangite biliare primitiva (PBC).
I dati presentati al Congresso EASL hanno dimostrato che l'efficacia di elafibranor si è mantenuta dopo 78 settimane di trattamento, con il 70% dei pazienti trattati che hanno raggiunto l'endpoint composito della risposta biochimica rispetto allo 0% registrato tra i trattati con placebo, indicando una riduzione del danno epatico e un miglioramento della funzionalità epatica.
Attraverso il trattamento con elafibranor è stata anche osservata una riduzione clinicamente significativa rispetto al placebo del prurito e della qualità di vita, inclusi miglioramenti nella qualità del sonno.

“La colangite biliare primitiva è una malattia rara e progressiva con un grave impatto sulla qualità di vita delle persone che ne sono colpite ha affermato Ivan Gardini, Presidente di EpaC, l’associazione italiana di pazienti con epatiti e malattie del fegato Poter contare su nuove opzioni terapeutiche e su un’informazione sempre più chiara e capillare sulla malattia sono elementi fondamentali per poter intervenire in modo rapido e offrire di conseguenza una migliore qualità di vita ai pazienti”.
“La comunità scientifica è molto felice di questi risultati che offriranno nuove prospettive e qualità di vita ai pazienti ha affermato il Prof. Pietro Invernizzi, Professore dell’Università di Milano-Bicocca e Responsabile del Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato dell'IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza Inoltre, la disponibilità di un registro cui stanno contribuendo numerosi centri epatologici del nostro Paese consentirà una gestione sempre più adeguata e a misura di paziente”.
“Questi dati sono importanti perché confermano nel medio-lungo termine i risultati positivi già dimostrati dal farmaco, aggiungendo nuovi chiari segnali a favore di un vantaggio anche nella gestione del prurito tipico della malattia” ha aggiunto il Prof. Umberto Vespasiani Gentilucci, Università Campus Bio-Medico di Roma Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico di Roma.

"Siamo molto incoraggiati dai risultati dello studio ELATIVE ha concluso Davide Salvioni, Presidente AMAF onlus Questi dati dimostrano che elafibranor ha il potenziale per essere un trattamento efficace a lungo termine per la PBC, in grado di migliorare anche la qualità della vita dei pazienti. Questo ci fa sperare di poter avere come alleato un farmaco in grado di contrastare la progressione della patologia. Attendiamo quindi con impazienza l'approvazione di elafibranor per questa importante indicazione".

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