Ricerca e cura

trapianti

20 Ottobre 2025

---

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere negativo in merito alla domanda di autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco belumosudil come trattamento di terza linea per pazienti adulti e pediatrici affetti da malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD).
Lo ha reso noto Sanofi, che ha annunciato l’intenzione di presentare richiesta di riesame della decisione.

La cGVHD è una complicanza frequente e potenzialmente grave del trapianto allogenico di cellule staminali, che può colpire fino al 50% dei pazienti sottoposti a trapianto e rappresenta una delle principali cause di morbilità e mortalità tardiva non correlata a recidiva.

“Accogliamo con disappunto il parere negativo del CHMP, ma restiamo pienamente impegnati nel confronto con le autorità regolatorie e nella collaborazione con la comunità clinica e dei pazienti”, ha dichiarato Olivier Charmeil, Executive Vice President General Medicines di Sanofi. “Riteniamo che il corpus di evidenze cliniche e real-world dimostri in modo solido l’efficacia e il profilo di sicurezza consolidato di belumosudil per il trattamento della cGVHD in terza linea”.

Belumosudil è un inibitore selettivo della chinasi ROCK2, primo della sua classe, progettato per modulare la risposta infiammatoria e la fibrosi associate alla cGVHD.
L’efficacia del farmaco è supportata dai risultati dello studio di fase 2 ROCKstar, che ha dimostrato risposte cliniche durature fino a tre anni in pazienti refrattari ad almeno due precedenti linee di terapia sistemica.

Il farmaco è attualmente approvato in oltre 20 Paesi, tra cui Stati Uniti, Regno Unito, Canada e Cina, per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 12 anni con cGVHD dopo il fallimento di almeno due (o una, nel caso cinese) linee di terapia sistemica.
Dal 2021, oltre 17.000 pazienti nel mondo hanno ricevuto belumosudil.

Sanofi ha inoltre avviato studi per estendere l’indicazione a pazienti pediatrici a partire da un anno di età e per valutare il potenziale impiego del farmaco nella disfunzione cronica dell’allotrapianto polmonare, un’altra condizione post-trapianto ad alto impatto clinico.