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22 Maggio 2024

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La Commissione Europea approva la prima monoterapia orale per il trattamento della Epn (emoglobinuria parossistica notturna), una malattia cronica del sangue, rara e debilitante, caratterizzata da emolisi, insufficienza del midollo osseo e trombosi in varie combinazioni e livelli di gravità. Si tratta di Iptacopan (Novartis) che ha dimostrato su dati di Fase III, tra cui APPLY-PNH, un miglioramento superiore dell'emoglobina in assenza di trasfusioni rispetto alla terapia anti-C5. Gli attuali trattamenti anti-C5, che vengono somministrati tramite infusione o iniezione sottocutanea, possono infatti lasciare i sintomi della EPN senza controllo. Fino al 50% dei pazienti in trattamento con anti-C5 può avere un'anemia persistente, con il 23-39% che rimane dipendente dalle trasfusioni di sangue, e la maggior parte (75-89%) dei pazienti in trattamento con anti-C5 continua a manifestare fatigue costante.
"Nel nostro paese si contano circa mille pazienti con diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna, di cui circa un terzo ha bisogno di una terapia anticomplemento e per i quali ci auguriamo di poter fare la differenza", conclude Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head Novartis Italia. 

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