Login con 
|
|
|
Farmaci
22 Maggio 2024La Commissione Europea approva la prima monoterapia orale per il trattamento della emoglobinuria parossistica notturna, una malattia cronica del sangue, rara e debilitante, caratterizzata da emolisi, insufficienza del midollo osseo e trombosi in varie combinazioni e livelli di gravità
La Commissione Europea approva la prima monoterapia orale per il trattamento della Epn (emoglobinuria parossistica notturna), una malattia cronica del sangue, rara e debilitante, caratterizzata da emolisi, insufficienza del midollo osseo e trombosi in varie combinazioni e livelli di gravità. Si tratta di Iptacopan (Novartis) che ha dimostrato su dati di Fase III, tra cui APPLY-PNH, un miglioramento superiore dell'emoglobina in assenza di trasfusioni rispetto alla terapia anti-C5. Gli attuali trattamenti anti-C5, che vengono somministrati tramite infusione o iniezione sottocutanea, possono infatti lasciare i sintomi della EPN senza controllo. Fino al 50% dei pazienti in trattamento con anti-C5 può avere un'anemia persistente, con il 23-39% che rimane dipendente dalle trasfusioni di sangue, e la maggior parte (75-89%) dei pazienti in trattamento con anti-C5 continua a manifestare fatigue costante.
"Nel nostro paese si contano circa mille pazienti con diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna, di cui circa un terzo ha bisogno di una terapia anticomplemento e per i quali ci auguriamo di poter fare la differenza", conclude Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head Novartis Italia.
Se l'articolo ti è piaciuto rimani in contatto con noi sui nostri canali social seguendoci su:
Oppure rimani sempre aggiornato in ambito farmaceutico iscrivendoti alla nostra newsletter!
POTREBBERO INTERESSARTI ANCHE
20/10/2025
Novo Nordisk ha annunciato l’acquisizione della statunitense Akero Therapeutics. L’operazione consentirà al gruppo danese di ampliare la pipeline nelle malattie metaboliche
20/10/2025
Il Comitato dell’EMA respinge la richiesta di autorizzazione per l’uso di belumosudil nella malattia cronica del trapianto contro l’ospite
20/10/2025
Secondo il report Gabetti, la spesa sanitaria italiana resta tra le più basse d’Europa e l’offerta di posti letto nelle Rsa è inferiore alla media dell’Unione.
20/10/2025
Per il presidente Fabio Faltoni l’aumento dei tetti rappresenta un passo avanti, ma resta urgente una riforma strutturale della governance del settore
©2025 Edra S.p.a | www.edraspa.it | P.iva 08056040960 | Tel. 02/881841 | Sede legale: Via Spadolini, 7 - 20141 Milano (Italy)
