Ricerca e cura

Ematologia

12 Febbraio 2025

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Sono stati presentati durante il 18° Congresso dell'Associazione Europea per l'Emofilia e i Disordini Correlati - EAHAD 2025 di Milano - i risultati intermedi dello studio di fase 3 FRONTIER3 che ha valutato il farmaco sperimentale Mim8 in un programma di profilassi (trattamento regolare per prevenire sanguinamenti prolungati e spontanei) in bambini con emofilia A con e senza inibitori. Lo studio è stato condotto su 70 partecipanti (di età compresa tra 1 e 11 anni) che nella prima parte dello studio hanno ricevuto il farmaco per via sottocutanea una volta alla settimana per le prime 26 settimane, al termine delle quali hanno avuto la possibilità di passare alla somministrazione una volta al mese.

L’analisi ad interim descrive i risultati di efficacia e tollerabilità ottenuti al termine della prima parte dello studio e include alcuni dati preliminari della seconda parte. Dopo aver completato le 26 settimane iniziali dello studio, il 45 per cento dei partecipanti ha scelto di passare a Mim8 una volta al mese, mentre il restante 55 per cento è rimasto alla dose di una volta alla settimana.
Sono stati inoltre presentati i dati sugli esiti riferiti dai pazienti e dai caregiver della prima parte dello studio, che hanno indicato che Mim8 una volta alla settimana potrebbe ridurre l’onere del trattamento e migliora la capacità funzionale e la qualità di vita nei bambini con emofilia A con o senza inibitori.

Esistono diversi tipi di emofilia, che dipendono dal tipo di fattore di coagulazione difettoso o mancante. L'emofilia A è causata dalla mancanza o dal difetto del fattore di coagulazione VIII (FVIII).
“Siamo consapevoli delle sfide quotidiane affrontate dai bambini con emofilia A e da chi se ne prende cura. I dati di FRONTIER3 rappresentano un altro passo avanti nell'offerta di una nuova opzione terapeutica che vuole ridurre l'onere del trattamento e migliorare la qualità della vita anche dei più giovani”, ha commentato Ludovic Helfgott, executive vice president for Rare Disease in Novo Nordisk.

Mim8 è un anticorpo bispecifico mimetico del Fattore VIIIa (FVIIIa) in fase di sperimentazione, progettato con l'obiettivo di fornire un'emostasi sostenuta con un regime di profilassi una volta al mese, una volta ogni due settimane o una volta alla settimana nelle persone con emofilia A con e senza inibitori. Somministrato sottocute, Mim8 fa da ponte tra il Fattore IXa e il Fattore X, sostituendo così il Fattore VIII, che ripristina la capacità dell'organismo di generare trombina, aiutando il sangue a coagulare. L'uso di Mim8 nelle persone con emofilia A è in fase di sperimentazione e non è approvato dalle autorità regolatorie. 
“Mim8 è stato progettato con l'obiettivo di offrire una gestione flessibile del trattamento basata sullo stile di vita individuale. In Novo Nordisk, il nostro impegno verso le malattie emorragiche rare ci spinge a studiare nuove soluzioni che riducano le limitazioni nella vita dei bambini con emofilia e delle loro famiglie” conclude Helfgott.