Ricerca e Cura

Ematologia

24 Ottobre 2024

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L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha dato il via libera alla rimborsabilità di un nuovo farmaco destinato ai pazienti adulti affetti da linfoma mantellare recidivato o refrattario, già trattati con un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK). Con questa approvazione, si aprono nuove possibilità di cura per chi finora non aveva più alternative terapeutiche. 

Pirtobrutinib è il primo inibitore BTK reversibile e segna l’ingresso ufficiale di Eli Lilly nel campo dell’ematologia. Il linfoma mantellare, una forma di tumore del sangue che si sviluppa nei linfonodi, costituisce il 6% dei linfomi non-Hodgkin, con circa 860 nuovi casi stimati ogni anno in Italia. L’azienda farmaceutica porta così un’importante innovazione in un ambito dove le recidive e la resistenza ai trattamenti rappresentano ancora una sfida significativa.

Il linfoma mantellare colpisce principalmente persone con età superiore ai 65 anni, anche se può manifestarsi in soggetti più giovani. Si sviluppa a causa di una mutazione genetica nei linfociti B, nota come traslocazione T, che porta a una produzione eccessiva della proteina ciclina D1, provocando una proliferazione incontrollata di linfociti. I sintomi includono ingrossamenti dei linfonodi o disturbi gastrointestinali come nausea e dolori addominali, oppure alterazioni del quadro ematologico.

Oggi, le terapie disponibili si suddividono in due grandi gruppi, ha spiegato Maurizio Martelli, professore ordinario di Ematologia al Policlinico Umberto I di Roma, a margine dell’incontro. Le terapie di prima linea nei pazienti più giovani combinano la chemioterapia classica con anticorpi monoclonali come il rituximab, seguite da un trapianto di cellule staminali. Tuttavia, “una percentuale significativa dei pazienti recidiva, richiedendo trattamenti di seconda linea, come gli inibitori della proteina BTK, tra cui ibrutinib”. Anche in questo caso, la risposta a queste terapie spesso non è duratura, portando a ulteriori recidive. Per questi pazienti, ha spiegato Martelli, si può considerare la terapia cellulare con CAR-T, anche se non è adatta a tutti i casi. Qui entra in gioco pirtobrutinib, “un inibitore BTK non covalente di terza generazione. Rappresenta una possibilità per coloro che altrimenti non avrebbero alternative terapeutiche e ha dimostrato la capacità di ottenere risposte positive in oltre il 50% dei casi, con un profilo di tossicità basso”.

Il destinatario del farmaco “è generalmente una persona avanti con l’età, con comorbidità cardiovascolari o metaboliche, ha una malattia linfoproliferativa impegnativa e ha già affrontato altre linee terapeutiche”, ha ribadito a margine della conferenza il professor Giorgio Minotti, Ordinario di Farmacologia alla Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico. In altre parole, la nuova cura interviene quando il paziente non risponde più alle terapie precedenti. 

“Inoltre un farmaco efficace deve anche essere tollerabile, poiché spesso il passaggio da un trattamento all’altro dipende proprio dalla tollerabilità, oltre che dall’efficacia terapeutica. Il pirtobrutinib risponde a entrambe queste esigenze. Questo crea un buon ‘rapporto’ tra farmaco e paziente, che è un aspetto importante non solo dal punto di vista terapeutico, ma anche nella pratica clinica quotidiana.”

Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Lilly Italia, ha espresso soddisfazione per l’avvio di questa nuova fase in ematologia. “Stiamo lavorando affinché questa innovazione possa essere resa accessibile a tutti coloro che ne hanno bisogno. La collaborazione è fondamentale: dobbiamo lavorare con le associazioni di pazienti, i medici, i clinici e le istituzioni per garantire che questa innovazione sia effettivamente disponibile per i pazienti che la stanno aspettando”.