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09 Settembre 2024

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Nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHcm) sintomatica, i dati di follow-up a lungo termine presentati la scorsa settimana al Congresso della Società europea di cardiologia (Esc) a Londra rafforzano il profilo consolidato di efficacia e sicurezza di mavacamten, primo inibitore della miosina cardiaca. Con l'inclusione nelle linee guida europee (Esc) e americane (Aha/Acc) come opzione raccomandata quando i sintomi persistono dopo la terapia di prima linea, mavacamten è quindi uno standard di cura per l'oHcm sintomatica.

I nuovi risultati di follow-up a lungo termine - si legge in una nota diffusa da Bristol Myers Squibb (Bms) - si riferiscono alla coorte Explorer-Lte dello studio Mava-Long-Term Extension (Mava-Lte) che valuta mavacamten nei pazienti adulti con oHcm, classe Nyha (New York Heart Association) II-III. I pazienti hanno riscontrato miglioramenti costanti e sostenuti nelle misure ecocardiografiche e nei biomarcatori dopo un massimo di 3,5 anni (180 settimane) di trattamento continuo, inclusi il gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (Lvot) a riposo, il gradiente Lvot con manovra di Valsalva, il volume indicizzato dell'atrio sinistro e i livelli del frammento amino-terminale del propeptide natriuretico di tipo B (Nt-proBnp). È stato anche riscontrato un miglioramento dei sintomi e della capacità funzionale valutati con la variazione della classe Nyha e i patient-reported outcomes (Pros), inclusa la maggior parte dei pazienti che ha raggiunto la classe Nyha I. Il profilo di sicurezza di mavacamten fino a 3,5 anni è rimasto coerente con quanto già riscontrato, senza nuovi segnali di sicurezza identificati.

"Questi risultati, rilevati al follow-up più lungo dello studio di fase 3 Explorer fino ad oggi - ha commentato Roland Chen, Senior Vice President e Head of Immunology, Cardiovascular & Neuroscience (Icn) Development Bms - rafforzano ulteriormente il profilo di sicurezza ed efficacia consolidato di mavacamten. Come primo e unico inibitore della miosina cardiaca approvato per i pazienti con Hcm ostruttiva sintomatica e con migliaia di pazienti in tutto il mondo trattati fino ad oggi, mavacamten, che ha come bersaglio la causa" della patologia, "sta ridefinendo il panorama del trattamento per questa popolazione di pazienti". L'analisi dello studio Explorer-Lte - conclude la nota - non ha rilevato nuovi segnali di sicurezza nel trattamento con mavacamten. Un totale di 20 pazienti (8,7%) ha sperimentato riduzioni transitorie della Lvef minore al 50%; tutti sono tornati a Lvef maggiore/uguale al 50% dopo l'interruzione del trattamento e 14 pazienti hanno ripreso il trattamento con mavacamten.

TAG: CARDIOLOGIA