Politica sanitaria

Medicina

27 Settembre 2023

---

La diagnosi è di tumore non resecabile: il paziente avrebbe pochi mesi di vita, ma il centro che lo tratta individua una mutazione genetica nelle cellule malate, utilizzando dei test immuno-istochimici. Se per quella mutazione c’è un trattamento mirato, la malattia può regredire, i tre mesi possono diventare anni, si torna al lavoro, si vive. La speranza, almeno per una parte dei malati oncologici, è oggi realtà e passa dalla presa in carico a cura non di singoli specialisti ma di collegi multiprofessionali, i Molecular Tumor Board-MTB. Che non sono accessibili in tutto il Paese. Servono misure, non solo leggi, per estenderli e per coordinarli. Servono inoltre una piattaforma per i dati genomici ed un’Academy per formare online ai nuovi modelli diagnostici ai sanitari degli attuali disease management team facenti capo alle reti oncologiche.
Se ne è parlato alla prima conferenza nazionale sull’oncologia mutazionale indetta a Roma dalle Fondazioni Ricerca e Salute (ReS) e Medicina personalizzata (FMP) con il supporto Edra. L’evento evidenzia due problemi. Primo: non tutti i malati hanno accesso facile né ai MTB né al next generation sequencing (NGS), il laboratorio che individua le mutazioni espresse nella loro malattia, basilari per la terapia mirata. Secondo: a fine 2023 scadrà il fondo a supporto dei malati di cancro al polmone non a piccole cellule (5 milioni/anno); destinato ad analoga sorte, il fondo per il colangiocarcinoma (appena 200 mila euro). Le poche cose di cui disponiamo, rischiamo di perderle.

I Molecular Tumor Board – Ci sono tre modelli per i percorsi di cura in oncologia, come spiegano i presidenti delle Fondazioni ReS e FMP Nello Martini e Paolo Marchetti: il vecchio “istologico” dove la terapia ha per target l’organo colpito e il tipo di tumore evidenziato dall’esame del tessuto; il sempre più usato “agnostico” dove si individuano dagli esami istologici alcuni marcatori comuni in tumori di più organi e per la cura si utilizzano farmaci mirati sui marker e non sull’organo; e l’emergente modello mutazionale dove i tumori sono curati a partire dalle espressioni geniche ad essi correlati, con terapie “sartorializzate”. Nei due ultimi modelli le cure vanno prescritte da un collegio (dove, ad esempio, c’è il genetista) e non dal solo oncologo. In Italia, la legge ha previsto in ogni regione, oltre ai centri NGS per il sequenziamento genomico delle mutazioni dei tumori, i MTB: «Sono team di professionisti– spiega Martini– composti da oncologo (od onco-ematologo), anatomopatologo per l’istologia di laboratorio, patologo molecolare, nonché genetista, farmacologo clinico, farmacista ospedaliero, e anche epidemiologo, infermieri esperti e di ricerca, radiologo, radioterapista, bioeticista, chirurgo, psico-oncologo, bioinformatico, fino al rappresentante dei pazienti. Il MTB stabilisce se un malato è indirizzabile alla profilazione genomica, interpreta i bio marker delle biopsie e raccomanda una terapia che al momento non ha alternative autorizzate e coperte dal Servizio sanitario». Il paziente deve avere un punteggio che lo candidi al trattamento, e speranza di vita tale da renderlo eleggibile alla terapia. «Sulla base delle popolazioni delle regioni, in Italia avrebbero diritto 14 mila pazienti l’anno, cioè 1200 al mese da dividere tra 20 regioni», dice Martini. «Per alcune regioni un solo MTB può non bastare».

L’accesso ai test di profilazione – «I test NGS – aggiunge Martini –andrebbero inseriti nei livelli essenziali di assistenza: qui serve un decreto approvato in conferenza stato-regioni. Ma con urgenza serve, nella legge di bilancio, rifinanziare i fondi per test per tumori a polmone e colecisti a carico SSN con 30 milioni a copertura di 26 mila casi. E servono altri 10 milioni per 5500 pazienti del Fondo NGS i cui test, determinati dai Molecular Tumor Board sulla base di pannelli più ampi, fanno riferimento a terapie non disponibili in Italia e non rimborsati dal SSN».

L’accesso ai farmaci – Le cure prescritte dai MTB possono richiedere l’uso di farmaci non presenti in Italia, ovvero disponibili in alcuni trial “compassionevoli”, o presenti ma non autorizzati per l’organo che il MTB raccomanda di trattare. In questi casi i tempi per attendere l’autorizzazione AIFA ex legge 648 non sono spesso compatibili con i tempi di progressione della malattia. Martini individua una soluzione regolamentare nel decreto Lorenzin 3/2018, che consente di cedere a un’industria farmaceutica i risultati di studi osservazionali o non profit per usarli a fini registrativi: il vantaggio economico per il produttore può essere scambiato con la fornitura gratuita del farmaco al SSN per un numero definito di pazienti.

Piattaforma genomica – Alla piattaforma MTB-VCS-ITA partecipano oggi 12 centri uno per regione aderente per un totale di 2700 pazienti oncologici di cui sono stati inseriti i dati. Si deve crescere. «Analoghe piattaforme ci sono in Francia, Germania, Olanda. Obiettivo, trattare enormi quantità di dati», spiega Paolo Marchetti (FMP). «Sono allo studio pure modelli statistici capaci di ridurre il numero di soggetti trattati utile a determinare alcune conclusioni e di conseguenza la durata degli studi clinici, ma sarà indispensabile l’intelligenza artificiale per prendere in considerazione tutta una serie di aspetti, presenti in particolare nel “mondo reale”, come ad esempio l’interazione fra terapie antitumorali ed altri farmaci».

TAG: ONCOLOGIA, ONCOLOGIA MUTAZIONALE